알두라자임이란?
Aldurazyme은 활성 물질 laronidase를 포함하는 주입(드립)용 용액입니다.
알두라자임은 무엇에 사용됩니까?
알두라자임은 질병의 비신경학적(비뇌 또는 신경 관련) 징후의 치료를 위해 점액다당증 I(MPS-I, α-L-이두로니다제 결핍증)의 진단이 확인된 환자에게 사용됩니다. MPS I은 α-L-iduronidase의 효소 활성 수준이 정상보다 훨씬 낮은 희귀 유전 질환입니다. 결과적으로 대부분의 신체 기관에 축적되어 손상시키는 특정 물질(글리코사미노글리칸)의 분해가 없습니다. MPS I의 비신경학적 증상은 간 비대, 관절 경직으로 인해 움직이는 데 어려움, 폐 용적 감소, 심장 질환 및 안과 질환이 될 수 있습니다. MPS는 환자 수가 적어 '희귀'로 분류돼 2001년 2월 14일 알두라자임이 희귀의약품(희귀질환 치료제)으로 지정됐다.
알두라자임은 어떻게 사용됩니까?
알두라자임 요법은 MPS I 또는 기타 유전성 대사 질환 환자의 관리에 경험이 있는 의사의 감독을 받아야 합니다. 알두라자임은 소생시설이 있는 병원이나 진료소에서 투여해야 하며 알러지 반응을 예방하기 위해 주입 전에 다른 약물을 투여할 수 있습니다.
알두라자임은 어떻게 작동합니까?
알두라자임의 활성 물질인 라로니다제는 인간 효소 α-L-이두로니다제를 복제한 것으로 '재조합 DNA 기술'로 알려진 방법으로 생산됩니다. "효소 대체 요법"으로 사용되는 라로니다제를 생산할 수 있게 합니다. 즉, MPS I 환자에서 누락된 효소를 대체합니다. 따라서 MPS I의 증상이 조절되어 환자의 삶의 질을 향상시킵니다. .
알두라자임은 어떻게 연구되었습니까?
알두라자임은 점액다당류증 I(MPS-I) 진단이 확인된 5세 이상 환자 45명을 대상으로 위약(모조 치료제)과 비교되었습니다. 유효성의 주요 측정은 강제 폐활량(CVF, 폐 효율성 측정)과 환자가 6분 동안 걸을 수 있는 거리였습니다.이 값은 치료 26주 전과 후에 측정되었습니다. 그 후 연구는 최대 4년 동안 계속되었으며 모든 환자는 알두라자임으로 치료되었습니다. Aldurazyme은 1년 동안 Aldurazyme을 투여받은 5세 미만 어린이 20명을 대상으로 연구되었습니다. 이 연구는 주로 약물의 안전성에 중점을 두었지만 소변의 GAG 수준과 간 크기를 줄이는 능력도 측정했습니다.
연구 기간 동안 Aldurazyme은 어떤 이점을 보여 주었습니까?
연구에 따르면 알두라자임은 26주 후에 환자의 강제 폐활량(CVF)과 보행 능력을 모두 향상시켰으며 그 효과가 최대 4년 동안 유지되었음을 보여주었습니다. 약 60%가 감소했으며 치료를 받은 어린이의 절반은 연구가 끝날 때 정상적인 크기의 간을 가지고 있었습니다.
알두라자임과 관련된 위험은 무엇입니까?
알두라자임에서 나타나는 부작용의 대부분은 약 자체가 아닌 주입에 의한 반응이며, 그 중 일부는 심각하지만 시간이 지남에 따라 부작용의 수가 감소하는 경향이 있습니다. 5년(환자 10명 중 1명 이상)은 두통, 메스꺼움, 복통(위통), 발진, 관절병증(관절변성), 관절통(관절통), 요통, 사지통(손발), 홍조 , 발열(발열) 및 주입 부위 반응 5세 미만의 환자에서 가장 흔한 부작용은 혈압 상승, 산소 포화도 감소(폐 기능의 유효성 측정), 빈맥(심박수 증가), 발열입니다. 그리고 오한. Aldurazyme으로 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.Aldurazyme을 투여받는 환자는 종종 항체(약물에 반응하여 생성되는 단백질)가 발생하지만 이러한 항체가 가질 수 있는 효과는 아직 완전히 알려져 있지 않습니다. 알두라자임은 라로니다제 또는 기타 성분에 심각한 알레르기 반응(예: 아나필락시스 반응)이 있을 수 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.
알두라자임이 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용 의약품 위원회(CHMP)는 알두라자임이 MPS I의 증상을 효과적으로 제어한다고 결정했습니다. 위원회는 알두라자임의 이점이 환자의 장기 효소 대체 요법에 대한 위험보다 더 크다고 결정했습니다. MPS I. 위원회는 해당 의약품에 대해 '판매허가'를 권고했고, 알두라자임은 '예외적 상황'에서 허가돼 희귀질환 치료제로 쓰이기 때문에 더 자세한 정보를 얻을 수 없었다. 유럽의약청(European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 매년 검토하고 필요한 경우 이 요약을 업데이트합니다.
Aldurazyme에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
Aldurazyme을 만드는 회사는 주입에 대한 반응과 항체의 발달에 대해 약물을 복용하는 환자를 모니터링할 것입니다.
기타 정보:
2003년 6월 10일에 유럽 위원회는 Genzyme Europe B.V.에 발행했습니다. 유럽 연합 전역에서 유효한 Aldurazyme에 대한 "판매 허가". "판매 허가"는 2008년 6월 10일에 갱신되었습니다. Aldurazyme에 대한 희귀 의약품 위원회 의견 요약을 보려면 여기를 클릭하십시오. Aldurazyme의 전체 버전을 보려면 EPAR, 클릭하십시오 여기.
이 요약의 마지막 업데이트: 06-2009.
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