시스타단이란?
Cystadane은 활성 물질 베타인 무수물을 포함하는 경구용 분말입니다.
Cystadane은 무엇에 사용됩니까?
Cystadane은 비타민 B6(피리독신), 비타민 B12(코발라민), 엽산 및 특정 식이요법과 같은 다른 요법의 보충제로 호모시스틴뇨증 치료에 사용됩니다.
호모시스틴뇨증은 신체가 아미노산 메티오닌을 완전히 대사할 수 없는 유전성 질환입니다. 메티오닌은 식품 단백질에 자연적으로 존재하며 일반적으로 호모시스테인으로 변환된 다음 시스테인으로 변환됩니다.호모시스틴뇨증이 있는 환자는 호모시스테인을 시스테인으로 전환할 수 없으므로 혈액과 소변에 호모시스테인이 축적됩니다. 호모시스틴뇨증의 전형적인 증상은 다음과 같습니다: 혈전증(혈관에 혈전 형성), 뼈 취약성, 골격 이상, 외이도 lentis(수정체가 정상 위치에 대해 변위된 이상) 및 정신 지체. 사망률이 높은 심각한 질병입니다. Cystadane은 메티오닌 대사에 필요한 물질("시스타티오닌 베타 합성효소"[CBS] 또는 "5.10-methylenetetrahydrofolate reductase"[MTHFR])의 결핍으로 인해 알려진 세 가지 유형의 호모시스틴뇨증 환자에게 사용됩니다. "코발라민 보조인자의 대사"(cbl).
호모시스틴뇨증 환자가 적어 희귀질환으로 분류돼 2001년 7월 9일 시스타단을 희귀의약품(희귀질환 치료제)으로 지정했다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
시스타단은 어떻게 사용됩니까?
시스타단 치료는 호모시스틴뇨증 환자 치료에 경험이 있는 의사의 감독을 받아야 합니다.
10세 이상의 환자에게 권장되는 Cystadane의 표준 용량은 1일 6g이며, 동일한 용량으로 2회 나누어 투여합니다. 10세 미만의 어린이는 1일 체중 1kg당 100mg을 2회 동일한 용량으로 나누어 복용해야 합니다. 소아의 용량은 치료에 대한 반응에 따라 조정할 수 있습니다(혈액 내 호모시스테인 수치를 측정하여 모니터링). 그러나 1일 2회 이상 빈도를 증가시키거나 체중 1kg당 150mg을 초과하여 용량을 증가시키는 것은 Cystadane의 이점을 개선하지 않습니다. 치료의 목적은 혈장 호모시스테인 수준을 15μM 이하 또는 정상 값 이하로 유지하는 것입니다. 가능한 한 낮습니다. 이것은 일반적으로 한 달 이내에 달성됩니다.
3개의 계량스푼이 Cystadane과 함께 제공되며, 100mg, 150mg 및 1g을 제공합니다.
먼지. 복용량은 물, 주스, 우유, 유아용 조제분유 또는 음식에 완전히 용해되어야 하며 혼합 후 즉시 삼켜야 합니다.
시스타단은 어떻게 작용합니까?
베타인은 사탕무에서 추출한 천연 물질입니다. 호모시스틴뇨증에서 베타인은 "재메틸화"라고 불리는 체내 반응을 촉진하여 혈장 호모시스테인 수치를 감소시켜 호모시스테인이 다시 메티오닌으로 전환되어 질병의 증상을 개선합니다.
Cystadane은 어떻게 연구되었습니까?
회사는 과학 문헌에서 Cystadane에 대한 데이터를 제시했습니다. 이 중에는 다양한 연령의 호모시스틴뇨증 환자의 호모시스테인 수치에 대해 다양한 용량으로 제공된 Cystadane의 효과를 설명하는 202건의 보고서가 있습니다. 140명의 환자를 대상으로 증상, 용량 및 치료 기간 및 기타 복용하는 약물에 대한 정보도 제공되었습니다.
동시에. 대부분의 환자는 비타민 B6 또는 B12 또는 엽산도 복용하고 있었습니다. 이러한 연구의 정보는 동일한 질병을 가진 치료를 받지 않은 환자에서 관찰된 결과를 설명하는 발표된 보고서와 비교되었습니다.
연구 기간 동안 Cystadane은 어떤 이점을 보여 주었습니까?
Cystadane을 복용한 환자는 치료를 받지 않은 환자보다 호모시스테인 수치가 크게 감소했으며, 이는 환자의 약 4분의 3이 보고한 심혈관(심장 및 혈관) 증상의 개선 및 신경계 개선과 관련이 있습니다. 이 약은 세 가지 유형의 호모시스틴뇨증 환자를 치료하는 데 효과적이었습니다.
Cystadane과 관련된 위험은 무엇입니까?
Cystadane의 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상에서 나타남)은 다음과 같습니다.
메티오닌의 혈장 수준 상승. 메티오닌 수치가 증가하면 뇌 부종(뇌 부종)과 관련될 수 있으므로 시스타단을 복용하는 환자에서 메티오닌 수치를 모니터링해야 합니다. 구토를 동반한 아침 두통이나 시력 변화와 같은 뇌부종의 증상을 나타내는 환자는 이 약 치료를 중단해야 할 수 있으므로 의사에게 알려야 합니다. Cystadane으로 보고된 전체 부작용 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오 Cystadane은 베타인에 과민성(알레르기)이 있는 환자에게 사용해서는 안 됩니다.
Cystadane이 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Cystadane에 대해 수행된 제한된 체계적인 연구에도 불구하고 이 약은 호모시스틴뇨증 치료의 보조 요법, 비타민 기반 요법의 보조 요법 및 병용 요법으로 유용하다고 결론지었습니다. 특정 식이요법 위원회는 Cystadane이 다른 치료법을 대체할 수 없다고 언급했습니다.
CHMP는 Cystadane이 제품의 지시에 따라 사용될 때 호모시스틴뇨증에 대한 추가 치료제로서의 위험보다 이점이 더 크다고 판단하여 판매 허가를 받을 것을 권장했습니다.
Cystadane의 안전한 사용을 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
Cystadane을 만드는 회사는 약을 복용하는 환자의 레지스트리를 설정할 것입니다.
그들의 안전을 감시하십시오. 특히, 임상시험 기간 동안 소수의 환자에서 관찰되었던 뇌부종 사례를 모니터링할 예정이다.
시스타단에 대한 기타 정보:
2007년 2월 15일, 유럽 위원회는 Orphan Europe SARL에 유럽 연합 전역에서 유효한 Cystadane에 대한 "마케팅 승인"을 부여했습니다.
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이 요약의 마지막 업데이트: 2007년 1월 1일.
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