시스타곤이란?
CYSTAGON은 시스테아민을 주성분으로 하는 약물입니다. 그것은 캡슐 형태로 제공됩니다(50 및 150 mg).
CYSTAGON은 무엇에 사용됩니까?
CYSTAGON은 신병증(신장) 시스틴증 환자를 치료하는 데 사용됩니다. 시스틴증은 일부 세포에 시스틴이 축적되어 정상적인 기능을 방해하는 희귀 유전 질환입니다. 이 축적은 신장 문제를 일으키고 눈, 일부 땀샘(갑상선, 췌장, 생식선), 중추 신경계, 근육 및 간을 포함한 신체의 다른 부분으로 퍼집니다. 이 질병은 성장 장애를 통해 나타납니다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
시스타곤은 어떻게 사용되나요?
CYSTAGON은 시스틴증 치료에 경험이 있는 의사의 감독하에 시작되어야 합니다.
시스틴의 백혈구 수치를 측정하여 약물 용량을 조정해야 합니다.
12세 이하 어린이의 경우 권장 용량은 1.30g/m2/일을 4회분으로 나누어
매일.
12세 이상, 체중 50kg 이상의 환자의 경우 1일 2g을 1일 4회로 나누어 투여하는 것이 권장된다. 초기 투여량은 의도한 최종 투여량의 1/4 - 1/6에 해당해야 합니다. 초기 용량은 4-6주에 걸쳐 점진적으로 증량해야 합니다.
시스타곤은 어떻게 작동합니까?
CYSTAGON은 시스틴과 반응하여 시스테인과 시스테아민과 시스틴의 혼합 이황화물을 형성합니다.
이 혼합된 이황화물은 다른 아미노산(라이신)의 수송 시스템에 의해 세포에서 추출됩니다. 장기의 시스틴 양이 감소하여 손상이 제한됩니다.
CYSTAGON은 어떻게 연구되어 왔습니까?
CYSTAGON은 12년 동안 234명의 환자를 대상으로 한 3건의 임상 연구에서 테스트되었습니다. 이 연구는 어린이와 최근에 모집된 새로운 환자를 대상으로 했으며 두 가지 다른 용량을 테스트했습니다. 이는 매우 심각한 상태이기 때문에 CYSTAGON과 위약을 직접 비교하는 것은 윤리적인 이유로 불가능했습니다. 대신, 다른 관련 없는 연구의 일환으로 위약으로 치료받은 환자 그룹에 대해 비교를 수행했습니다. 연구는 신장 기능, 환자 생존 및 성장률에 초점을 맞췄습니다.
연구 기간 동안 CYSTAGON이 보여준 이점은 무엇입니까?
3건의 연구에서 CYSTAGON은 신장 기능이 좋은 사람들이 어린 나이에 치료를 시작하면 신장 질환과 투석 또는 신장 이식의 필요성을 지연시키는 것으로 나타났습니다. 이 약물은 또한 그것을 복용하는 어린이의 생존과 성장률을 향상시킵니다.
CYSTAGON과 관련된 위험은 무엇입니까?
CYSTAGON의 가장 흔한 부작용은 주로 소화 시스템과 관련이 있습니다.
가장 빈번하게 보고된 부작용(환자 10명 중 1명 이상에서 발생)은 식욕 부진(식욕 상실), 메스꺼움, 구토, 설사, 혼수 및 발열(발열)입니다. CYSTAGON과 함께 보고된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
CYSTAGON은 시스테아민, 약의 다른 성분 또는 페니실라민에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다. CYSTAGON은 절대적으로 필요한 경우가 아니면 모유 수유 중이거나 임신했거나 임신이 의심되는 여성(특히 첫 3개월 동안)에게 투여해서는 안 됩니다.
CYSTAGON이 승인된 이유는 무엇입니까?
시스틴증은 희귀하고 치명적인 질병이며 시스타곤은 다음과 같은 유용한 약으로 간주됩니다.
그것은 대안이 없습니다. 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 CYSTAGON의 이점이 위험성보다 크다고 간주하고 해당 의약품에 대한 판매 허가를 받을 것을 권장했습니다.
CYSTAGON은 예외적인 상황에서 승인되었습니다.
희귀질환 치료를 위해 허가 당시 의약품에 대한 자세한 정보를 얻을 수 없었고, 제조사가 요청한 추가 정보를 제공하면서 예외적인 상황이 2007년 4월 17일 중단됐다.
시스타곤에 대한 추가 정보
1997년 6월 23일 유럽 위원회는 Orphan Europe에 CYSTAGON에 대해 유럽 연합 전역에서 유효한 "판매 허가"를 부여했으며, CYSTAGON은 2002년 6월 23일과 2007년 6월 23일에 갱신되었습니다.
평가판(EPAR)의 전체 버전은 여기에서 찾을 수 있습니다.
이 요약의 마지막 업데이트: 06-2007
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