Galafold - Migalastat는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
Galafold는 16세 이상의 파브리병 환자를 치료하는 데 사용되는 의약품입니다. 이것은 일반적으로 글로보트리아오실세라마이드(GL-3)라는 지방 물질을 분해하는 알파-갈락토시다제 A라는 효소를 생성하는 유전자에 다양한 돌연변이(변이)가 있는 희귀 유전 질환입니다. 파브리병 환자의 경우 이 효소가 제대로 작동하지 않습니다. 결과적으로 GL-3는 분해되지 않고 심장 및 신장 세포를 포함한 신체의 다양한 세포에 축적됩니다.
파브리병은 환자 수가 적어 '희귀병'으로 분류돼 2006년 5월 22일 갈라폴드가 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
Galafold에는 활성 성분 migalastat가 포함되어 있습니다.
Galafold는 어떻게 사용됩니까 - Migalastat?
Galafold는 처방전이 있어야만 얻을 수 있으며 파브리병 진단 및 치료에 경험이 있는 의사가 치료를 시작하고 모니터링해야 합니다.
Galafold는 캡슐(123mg)로 제공됩니다. Galafold의 권장 복용량은 격일로 1캡슐이며, 음식을 먹기 최소 2시간 전이나 후에 경구로 복용합니다.
Galafold는 alpha-galactosidase A 유전자에 특정 돌연변이가 있는 환자에게만 사용해야 하며, 자세한 내용은 Summary of Product Characteristics(EPAR에 포함)를 참조하십시오.
Galafold - Migalastat는 어떻게 작동합니까?
Galafold는 활성 성분인 migalastat를 함유하고 있는데, 이는 불안정한 형태의 알파-갈락토시다아제 A에 결합하여 효소를 안정화시킵니다. 이것은 효소가 GL-3을 분해할 수 있는 세포의 영역으로 수송되도록 합니다.
연구 기간 동안 Galafold - Migalastat가 보여준 이점은 무엇입니까?
Galafold는 총 127명의 파브리병 환자를 대상으로 한 두 가지 주요 연구에서 연구되었습니다.
67명의 환자를 대상으로 Galafold와 위약(가짜 치료)을 비교한 첫 번째 연구에서는 치료에 반응한 환자의 비율을 평가했습니다(신장에 GL-3 축적이 50% 이상 감소한 것으로 정의됨). 전반적으로 Galafold는 GL-3 축적을 줄이는 데 위약보다 효과적이지 않았습니다. 그러나 Galafold로 치료할 수 있는 유전적 돌연변이를 가진 환자만을 포함하는 다른 분석에서는 6개월 치료 후 환자가 위약보다 Galafold에 더 잘 반응하는 것으로 나타났습니다.
60명의 환자를 대상으로 한 두 번째 연구에서는 Galafold와 결핍된 효소에 대한 두 가지 대체 치료법인 agalsidase alfa 및 agalsidase beta 물질을 비교했으며, 주요 효과 측정은 18개월 치료 후 환자의 신장 기능 변화였습니다.이 연구에서 Galafold는 환자의 신장 기능을 안정화시키는 데 효소 대체 요법만큼 효과적이었습니다.
Galafold - Migalastat와 관련된 위험은 무엇입니까?
Galafold의 가장 흔한 부작용(약 10명 중 1명에게 영향을 미칠 수 있음)은 두통입니다.
Galafold에서 보고된 제한 사항 및 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Galafold - Migalastat가 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Galafold의 이점이 위험보다 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 권고했습니다. 그러한 희귀 질환에 대한 증거는 충분한 것으로 간주됩니다. CHMP는 또한 Galafold가 구두로 복용되고 이것이 정맥에 주입(점적)하여 제공되는 효소 대체 요법과 같은 다른 승인된 치료법에 비해 이점이 될 수 있다고 생각했습니다. 안전에 관해서는 Galafold는 잘 견뎠습니다.
Galafold - Migalastat의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Galafold를 최대한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 Galafold의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 안전 정보가 추가되었습니다.
Galafold - Migalastat에 대한 추가 정보
Galafold의 EPAR의 정식 버전은 FDA 웹사이트인 ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / 유럽 공공 평가 보고서를 참조하십시오. Galafold 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함됨)를 읽거나 의사나 약사에게 문의하십시오.
Galafold에 대한 희귀의약품 위원회의 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다. ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
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