Kuvan - 사프로프테린 이염산염

쿠반이란?

Kuvan은 활성 물질 sapropterin dihydrochloride를 포함하는 약입니다. 연한 노란색의 용해성 정제(100mg)로 제공됩니다.

Kuvan은 무엇에 사용됩니까?

Kuvan은 유전 질환인 페닐케톤뇨증(PKU) 또는 테트라하이드로비오테린(BH4) 결핍증 환자의 고페닐알라닌혈증(HPA, 혈중 페닐알라닌 농도가 높음)을 치료하는 데 사용됩니다. 이러한 질환이 있는 환자는 아미노산을 전환할 수 없습니다. 페닐알라닌(식품 단백질에서 발견됨) ) 티로신(또 다른 아미노산). 이로 인해 혈액에 페닐알라닌이 축적되어 뇌 및 신경계 문제를 일으킬 수 있습니다.
Kuvan은 성인과 어린이 모두 사용할 수 있습니다. Kuvan은 4세 이상의 PKU로 인해 HPA가 있는 어린이에게 사용하도록 표시됩니다. 이 약은 4세 미만의 PKU로 인해 HPA가 있는 소아에서 연구되지 않았습니다. Kuvan은 BH4 결핍으로 인해 HPA가 있는 모든 연령대의 어린이에게 사용할 수 있습니다.
Kuvan 치료는 약에 적절하게 반응하는 환자에게만 계속되어야 합니다.
HPA는 환자 수가 적어 '희귀'로 분류되어 2004년 6월 8일 쿠반을 '희귀질환 치료제'로 지정했다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.

Kuvan은 어떻게 사용됩니까?

Kuvan 요법은 PKU 및 BH4 결핍 치료에 경험이 있는 의사가 시작하고 감독해야 합니다. 환자의 식단에서 페닐알라닌과 단백질의 양을 모니터링하여 혈액 페닐알라닌 수치와 영양 균형이 조절되도록 해야 합니다. Kuvan은 장기 사용을 위한 것입니다.
Kuvan의 복용량은 환자의 체중에 따라 다릅니다. PKU가 있는 환자는 1일 1회 체중 kg당 10mg으로 시작해야 하고 BH4 결핍증이 있는 환자는 1일 1회 2 - 5mg/kg으로 시작해야 합니다. 1주일 후 환자가 치료에 반응하지 않는 경우 1일 1회 20mg/kg까지 증량할 수 있다. 만족스러운 반응은 "혈중 페닐알라닌 수준이 최소 30% 감소하거나 의사가 결정한 수준으로 감소하는 것을 의미합니다. 이 반응이 1개월 후에 얻어지면 환자는 "반응성"으로 분류되고 Kuvan을 계속 복용할 수 있습니다. .
Kuvan은 매일 같은 시간, 가급적이면 아침에 식사와 함께 섭취합니다. 환자가 용액을 마시기 전에 알약을 물 한 컵에 녹입니다.BH4 결핍증이 있는 일부 환자의 경우 최상의 효과를 위해 하루에 2~3회로 나누어 복용해야 합니다. Kuvan은 65세 이상의 환자와 간 또는 신장 문제가 있는 환자에게 주의해서 사용해야 합니다.

Kuvan은 어떻게 작동합니까?

혈중 페닐알라닌 수치가 높은 것은 "페닐알라닌 수산화효소" 효소에 의해 페닐알라닌이 티로신으로 전환되는 문제 때문입니다. 효소가 제대로 기능할 수 있도록 돕는 "보조인자" Kuvan의 활성 성분인 사프로프테린 이염산염은 BH4의 합성 카피입니다. 페닐알라닌을 티로신으로 전환시켜 혈액 내 페닐알라닌 수치를 낮추는 효소의 능력.

Kuvan은 어떻게 연구되었습니까?

Kuvan의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.
PKU 환자의 치료를 위해 Kuvan은 Kuvan과 위약을 비교하는 두 가지 주요 연구에서 연구되었습니다. 연구에 참여한 모든 환자는 쿠바의 첫 8일 코스에 반응을 보였으나 연구가 시작되기 전에 약 없이 최소 1주일을 보냈습니다.
첫 번째 연구에는 엄격한 식단을 따르지 않은 8세 이상 환자 89명이 포함되었습니다. 효과의 주요 측정은 6주 동안 혈중 페닐알라닌 수치의 감소였습니다.
두 번째 연구에는 4세에서 12세 사이의 어린이 46명이 페닐알라닌 수치를 조절하여 다이어트를 하고 있었습니다. 치료 3주차부터 2주마다 혈중 페닐알라닌 수치에 따라 식단을 조절했습니다. 효과의 주요 척도는 혈액 페닐알라닌을 원하는 수준으로 유지하면서 어린이가 음식을 통해 얻을 수 있는 페닐알라닌 양의 변화로, 연구는 10주간 지속되었습니다.
BH4 결핍 환자의 치료를 위해 회사는 sapropterin dihydrochloride에 대한 출판된 문헌에서 입수 가능한 3건의 연구 결과를 제시했습니다. 이 연구 중 하나에는 평균 15.5개월 동안 치료를 받은 16명의 환자가 포함되었습니다.

연구 기간 동안 Kuvan이 보여준 이점은 무엇입니까?

PKU 치료에서는 Kuvan이 위약보다 더 효과적이었습니다. 첫 번째 연구에서 혈액 페닐알라닌 수치는 연구 시작 시 약 867 "마이크로몰/리터"였습니다. 정상 수치는 PKU가 없는 사람들의 리터당 약 60 마이크로몰입니다.6주 후 페닐알라닌 수치는 Kuvan을 복용한 환자에서 리터당 236마이크로몰 감소했고 위약을 복용한 환자에서 리터당 3마이크로몰 증가했습니다. 두 번째 연구에서 Kuvan을 복용한 어린이는 10주 후 매일 음식을 통해 체중 1kg당 평균 17.5mg 더 많은 페닐알라닌을 얻을 수 있었으며, 위약을 복용한 어린이는 3.3mg 더 많은 양을 얻을 수 있었습니다.
BH4 결핍 환자를 대상으로 한 연구에서 환자는 sapropterin dihydrochloride를 복용했을 때 혈중 페닐알라닌 수치 및 기타 질병 지표의 개선을 보였습니다.

Kuvan과 관련된 위험은 무엇입니까?

Kuvan의 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상에서 나타남)은 두통과 콧물(콧물)입니다. Kuvan에서 보고된 전체 부작용 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Kuvan은 sapropterin dihydrochloride 또는 기타 물질에 과민 반응(알레르기)이 있을 수 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.