지중해빈혈 치료용 의약품

정의

지중해빈혈(thalassemia)이라는 용어는 신체가 적혈구의 점진적인 파괴를 담당하는 비정상적인 형태의 헤모글로빈을 합성하는 심각한 유전 질환을 의미합니다. 주요한)는 태아에게 치명적일 수 있지만(출생 전 또는 출생 직후 죽음이 임박함), 미성년자 증상이 더 천천히 나타나는 경향이 있습니다(출생 후 2년 이후).

원인

지중해빈혈은 "유전적 이상: 헤모글로빈은 각각 4개 및 2개의 구형 서브유닛으로 구성된 2개의 단백질, 알파 글로불린 및 베타 글로불린으로 구성됩니다. 각 구형 서브유닛은 유전자에 의해 암호화되므로 하나 이상의 유전자의 돌연변이는 손상을 일으켜 "결함있는 헤모글로빈.

증상

변종 주요한 지중해빈혈은 즉각적인 손상을 일으켜 분만 전 또는 직후 태아를 사망에 이르게 합니다. 모양 미성년자 반면에 피로, 기분 변화(과민성), 성장 장애, 안면 뼈의 기형, 황달, 숨가쁨 및 어두운 소변을 동반하는 매우 뚜렷한 형태의 빈혈이 특징입니다.

  • 합병증: 뼈 골절 및 감염 위험 증가, 뼈 기형, 혈색소 침착증, 뼈 덩어리의 취약성, 비장 비대

지중해빈혈 - 지중해빈혈 치료제에 대한 정보는 의료 전문가와 환자 간의 직접적인 관계를 대체하기 위한 것이 아닙니다. 지중해빈혈 - 지중해빈혈 치료제를 복용하기 전에 항상 의사 및/또는 전문가와 상의하십시오.

현재 유전적으로 전염되는 질병에 대해 이야기하고 있기 때문에 지중해빈혈을 치료하기 위한 효과적인 대체 약물이나 치료법이 없습니다. 어쨌든 연구원들은 지중해빈혈로 고통받는 환자의 삶의 질을 개선하고 증상을 최대한 완화하고 질병의 냉혹한 진행을 늦추는 치료법을 찾는 데 중점을 둡니다.
그러나 일부 영향을 받은 환자는 증상에 대해 불평하지 않는다는 점을 강조해야 합니다. 완전히 건강하고 건강한 보균자가 있는 개인에서는 하나의 유전자 돌연변이만 관찰되며 종종 정확한 지중해빈혈 증상을 유발하기에 불충분합니다. 그러나 이러한 환자는 질병이 수년에 걸쳐 장애를 일으키면 즉시 개입하기 위해 정기적인 건강 검진을 받아야 합니다. 약리학적 치료가 일반적으로 환자에게 필요하지 않다는 사실에도 불구하고 지중해 빈혈, 수혈은 출산 및 수술과 같은 경우에 유용할 수 있습니다.
그러나 건강한 보균자는 질병을 자손에게 전염시킬 수 있음을 기억하십시오.
중등도 또는 중증의 지중해빈혈은 다른 담론에 직면해야 하므로 유전적 돌연변이가 더 많은 유전자를 포함하는 지중해빈혈의 경우 수혈은 일시적이기는 하지만 지중해빈혈의 증상을 없애는 가장 즉각적인 치료적 접근입니다. 그럼에도 불구하고이 치료법에는 부작용이 없습니다 : 빈번한 수혈은 환자가 혈액 내 철분 축적, 최대 혈색소 침착증을 유발할 수 있습니다.이 결과는 철분 저장을 제거하기위한 즉각적인 치료 개입이 필요합니다.
지중해빈혈이 심각한 신체 기능 장애의 원인이 될 때 가장 효과적인 대체 치료 전략은 골수 이식임이 밝혀졌습니다.

다음은 지중해빈혈 치료에 가장 많이 사용되는 약물의 종류와 약리학 전문 분야의 몇 가지 예입니다. 질병의 중증도, 환자의 건강 상태 및 치료에 대한 반응에 따라 환자에게 가장 적합한 활성 성분과 용량을 선택하는 것은 의사의 몫입니다.


지중해빈혈 치료를 위한 약은 없습니다. 아래 나열된 의학적 치료법과 치료 전략은 증상을 줄이고 환자의 삶의 질을 향상시키는 것을 목표로 합니다.

혈색소 침착증 치료용 의약품: 혈액 내 철분 축적은 지중해식 환자에게 필요한 빈번한 수혈로 인한 가장 즉각적인 결과 중 하나입니다. 혈색소 침착증에 대처하기 위해 의사는 일반적으로 혈액에 축적된 철분을 격리하고 배뇨를 통해 제거할 수 있는 킬레이트 약물 요법을 제안합니다. 치료에 가장 많이 사용되는 활성 성분과 약리학 전문 분야는 다음과 같습니다. 시장.

  • Desferrioxamine(예: Desferal): 지중해빈혈의 맥락에서 철 축적 치료를 위한 선택 약물
  • Deferasirox(예: exjade): 이탈리아에서 사용할 수 없는 약물
  • 데페리프론(예: 페리프록스): 데스페리옥사민에 알레르기/불내증이 있는 경우 복용

용법: 혈색소 침착증 치료를 위한 약물에 대한 기사 읽기

킬레이트화 요법과 비타민 C 보충제(예: Redoxon, Cebion, Cimille, Univit, C Tard, Agruvit, Univit, Duo C)를 병행하는 것이 좋습니다. 혈액 내 철분 축적은 실제로 아스코르브 결핍증을 유발합니다. 산, 미네랄은 비타민 C를 산화시키는 경향이 있습니다. 이에 따르면, 지중해 빈혈과 관련하여 혈색소 침착증을 앓고 있는 환자에서 비타민 C의 보충은 축적된 철의 제거를 증가시키고 유리하게 하는 데 필수적인 것으로 보입니다.
아스코르빈산 요법은 킬레이션 요법 시작 1개월 후에 시작해야 합니다.
복용량: 지중해 빈혈 및 혈색소 침착증이 있는 10세 미만 어린이용. 하루에 약 50mg을 복용하십시오. 지중해식 성인의 경우 약물의 1일 용량을 두 배로 늘립니다.

비장비대증 치료제: 비장 비대는 지중해빈혈 환자를 하나로 묶는 증상으로, 이를 해결하기 위한 가장 공신력 있는 솔루션 중 백신 접종 전과 후의 비장절제술(비장절제술)이 눈에 띈다. 개입.
추가 정보: 비장 비대 치료를 위한 약물에 대한 기사 읽기

지중해빈혈 치료제에 대한 혁신적 약물과 희망


과학은 지중해 빈혈의 치료법(또는 치료 시도)을 향한 거대한 발걸음을 내딛고 있습니다. 일부 연구자들은 "감마 유전자의 약리학적 유도"에 대해 이야기하는데, 이는 "HbF(태아 헤모글로빈)를 세포독성 약물(5-azaticidine, 예: Vidaza)로 자극하는 것입니다. 언뜻 보기에는 훌륭한 가설이 곧 물질의 높은 발암력 때문에 패배자로 드러납니다.
이 강력한 약물을 대체하기 위해 "다른 분자"인 하이드록시우레아가 이전 것보다 독성이 더 낮다는 가설이 세워졌습니다. 사람을 대상으로 테스트했을 때 이 약물은 지중해성 위기의 빈도를 다소나마 감소시킬 수 있는 것으로 보입니다.


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