Procysbi - Mercaptamine이란 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
Procysbi는 활성 물질 mercaptamine(시스테아민이라고도 함)을 포함하는 약이며 신병증(신장) 시스틴증 환자에게 사용됩니다.시스틴증은 신체에서 자연적으로 발견되는 아미노산인 너무 많은 시스틴이 세포, 특히 신장과 눈에 축적되어 손상시키는 유전 질환입니다. 시스틴증 환자가 적어 '희귀질환'으로 분류돼 2010년 9월 20일 프로키스비는 '희귀의약품'(희귀질환 치료제)으로 지정됐다. 동일한 활성 물질을 포함하는 '대조약'이지만 Procysbi는 신체에서 활성 물질의 지연 방출을 허용하는 제형으로 제공됩니다. Procysbi의 대조약은 Cystagon입니다.
Procysbi는 어떻게 사용됩니까?
Procysbi는 처방전이 있어야만 구할 수 있으며 시스틴증 치료 경험이 있는 의사의 감독하에 치료를 시작해야 합니다. Procysbi는 위장 저항 캡슐(25 및 75 mg) 형태로 제공됩니다. 위저항성이란 캡슐의 내용물이 분해되지 않고 위를 통과하여 장까지 도달하는 것을 말하며, 1일 권장량은 체표면적을 기준으로 1m2당 1.30g을 2회로 나누어 1일 권장량으로 계산한다. 12시간.. 백혈구의 시스틴 수준(백혈구의 단백질 mg당 헤미시스틴의 nmol으로 측정됨) 또는 혈액 내 메르캅타민의 농도를 모니터링하고 용량을 조정하는 데 사용해야 합니다. 하루 m2당 1.95g을 초과해서는 안 됩니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Procysbi - Mercaptamine은 어떻게 작동합니까?
Procysbi의 활성 물질인 mercaptamine은 시스틴과 반응하여 시스테인이라고 하는 또 다른 아미노산과 시스테인-시스테아민 염이라고 하는 화합물을 형성합니다. 몸은 세포에서 이 염분을 제거할 수 있습니다. 따라서 장기의 시스틴 양이 감소하여 이러한 장기에 대한 손상이 제한됩니다.
Procysbi - Mercaptamine은 연구 기간 동안 어떤 이점이 있습니까?
매 12시간마다 제공되는 Procysbi는 백혈구에서 허용 가능한 수준의 시스틴(백혈구의 단백질 mg당 1nmol 미만의 헤미시스틴)을 유지하는 데 Cystagon을 매 6시간마다 제공할 때 최소한 효과적인 것으로 나타났습니다. 신병증성 시스틴증 환자 43명을 대상으로 한 주요 연구에서 두 약물로 3주간 치료한 동안 백혈구의 시스틴 평균 수치에는 유의한 차이가 없었습니다. 수준은 Cystagon의 0.44nmol/mg에 비해 Procysbi의 경우 0.51nmol/mg이었습니다.
Procysbi - Mercaptamine과 관련된 위험은 무엇입니까?
Procysbi의 가장 흔한 부작용(10명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 식욕 부진, 구토, 메스꺼움(권태감), 설사, 무기력(에너지 부족) 및 발열(발열)입니다. Procysbi와 함께 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오 Procysbi는 다른 성분이나 페니실라민에 어떤 형태의 메르캅타민에도 과민증(알레르기)이 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다. 모유 수유 중인 여성에게 사용됩니다.
Procysbi - Mercaptamine이 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Procysbi의 이점이 위험보다 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 권고했습니다. CHMP는 Procysbi가 효과적인 것으로 나타났습니다. 백혈구에서 허용 가능한 수준의 시스틴을 유지하는 시스타곤 위원회는 또한 위장 내성 제제가 덜 빈번한 투여로 인해 치료 순응도 및 안전성과 관련하여 CHMP를 가진 환자의 삶의 질을 증가시킬 것으로 예상된다고 판단했습니다. mercaptamine의 안전성 프로파일이 잘 확립되어 있고 Procysbi가 대조약과 유사한 안전성을 가질 것으로 예상됨.
Procysbi - Mercaptamine의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
Procysbi를 최대한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Procysbi의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다.
또한 Procysbi를 판매하는 회사는 해당 의약품이 태아에게 유해할 수 있는 위험성을 포함하여 중요한 안전 정보가 포함된 교육 자료를 해당 의약품의 모든 잠재적 처방자에게 제공할 것입니다.
Procysbi - 메르캅타민에 대한 추가 정보
2013년 9월 6일에 유럽 집행위원회는 유럽 연합 전역에서 유효한 Procysbi에 대한 "판매 허가"를 발행했습니다. Procysbi EPAR의 전체 버전을 보려면 해당 기관의 웹사이트를 참조하십시오. ema.Europa.eu / Find Medicine / Human Medicines / European 공개 평가 보고서 Procysbi 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함됨)를 읽거나 의사나 약사에게 문의하십시오. Procysbi에 대한 희귀의약품 위원회의 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다: ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation 이 요약의 마지막 업데이트: 09-2013.
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