오르파딘이란?
오르파딘은 활성 물질 니티시논을 함유한 약이며 백색 캡슐(2, 5 및 10mg)로 제공됩니다.
오르파딘은 무엇에 사용됩니까?
오르파딘은 유전성 티로신혈증 1형(HT-1)을 치료하는 데 사용됩니다. 이것은 신체가 아미노산 티로신을 완전히 분해하지 못하는 희귀 소아 질환입니다. 그 결과 유해물질이 체내에 축적되어 어린이에게 심각한 간질환과 간암을 유발한다. 오르파딘은 아미노산 티로신과 페닐알라닌이 적은 식단과 함께 투여됩니다.
HT-1은 환자 수가 적어 2000년 12월 29일 '희귀'로 분류되어 오르파딘이 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
오르파딘은 어떻게 사용됩니까?
오르파딘 치료는 HT-1 환자 치료 경험이 있는 의사가 시작하고 모니터링해야 합니다. 가능한 빨리 치료를 시작하고 환자의 반응과 체중에 따라 오르파딘의 용량을 조절해야 합니다.
권장 시작 용량은 체중 1kg당 1mg을 두 번에 나누어 투여하는 것입니다. 캡슐은 일반적으로 통째로 삼키지만 개봉하여 내용물을 소량의 물 또는 음식과 섞어 즉시 삼켜야 합니다. 오르파딘은 장기간 사용하기 위한 것입니다. 환자는 적어도 6개월마다 모니터링해야 합니다.
오르파딘은 어떻게 작동합니까?
티로신은 다양한 효소에 의해 체내에서 대사되는데, HT-1 환자는 이러한 효소 중 하나가 결핍되어 체내에서 티로신이 적절히 제거되지 않고 유해한 물질로 변형됩니다. 티로신을 유해물질로 전환시키는 효소 그러나 오르파딘 치료 중 티로신이 체내에 남아 있기 때문에 환자는 특별한 저티로신 식이를 따라야 한다. 식단은 또한 체내에서 티로신으로 전환되기 때문에 페닐알라닌 함량이 낮아야 합니다.
오르파딘은 어떻게 연구되었습니까?
Orfadin에 대한 최대 규모의 연구는 25개국 87개 병원의 257명의 환자를 대상으로 한 '자비로운 사용' 프로그램의 일환으로 진행되었습니다. Orfadin이 생존에 미치는 영향과 수정된 식단으로만 치료받은 HT-1 환자의 생존을 설명하는 의학 저널에 발표된 보고서와 비교했습니다.
연구 기간 동안 오르파딘은 어떤 이점을 보여주었습니까?
Orfadin의 주요 이점은 기대 수명을 크게 연장하는 것입니다. 예를 들어, HT1에 감염된 2개월 미만의 아기는 일반적으로 식이요법만으로 5년을 생존할 확률이 28%에 불과합니다. Orfadin을 치료에 추가하면 생존율이 82%에 이르며 치료를 빨리 시작할수록 생존 가능성이 높아집니다.
오르파딘과 관련된 위험은 무엇입니까?
Orfadin의 가장 흔한 부작용은 100명 중 1명에서 10명 사이에 나타남) 혈소판 감소증(낮은 혈소판 수), 백혈구 감소증(낮은 백혈구 수), 과립구 감소증(낮은 수준의 과립구, 백혈구의 일종)입니다. 혈혈), 결막염(눈꺼풀을 덮고 있는 막의 염증), 각막 혼탁(각막 혼탁, 동공 앞의 투명층), 각막염(각막 염증), 광공포증(눈의 감도 증가) 빛) 및 통증 접안경. 이러한 증상의 대부분은 환자의 부적절한 식단으로 인한 티로신 수치 상승 때문일 수 있습니다. Orfadin으로 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
오르파딘은 니티시논 또는 기타 약 성분에 과민증(알레르기)이 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.
오르파딘이 승인된 이유는 무엇입니까?
인간 사용을 위한 의약품 위원회(CHMP)는 오르파딘이 특히 환자의 간이 너무 손상되기 전에 일찍 시작하는 경우 HT-1의 효과적인 치료인 것으로 나타났습니다. 오르파딘은 또한 환자에게 더 나은 결과를 제공합니다 따라서 CHMP는 티로신 및 페닐알라닌 함량이 낮은 식이요법과 병용하여 HT-1 진단이 확인된 환자의 치료에 대한 위험보다 오르파딘의 이점이 더 크다고 결정했습니다. Orfadin에 판매 허가가 부여됩니다.
오르파딘에 대한 추가 정보
2005년 2월 21일, 유럽 위원회는 스웨덴 Orphan International AB에 유럽 연합 전역에서 유효한 오르파딘에 대한 "판매 허가"를 부여했습니다.
처음에 Orfadin은 질병이 드물기 때문에 승인 당시 정보가 거의 없었기 때문에 "예외적 상황"으로 승인되었습니다. 회사가 요청한 추가 정보를 제공함에 따라 2009년 9월 21일 "예외적 상황" 조건이 제거되었습니다. .
오르파딘 희귀의약품 위원회의 의견 요약을 보려면 여기를 클릭하십시오.
Orfadin용 EPAR의 전체 버전은 여기에서 찾을 수 있습니다.
이 요약의 마지막 업데이트: 2009년 7월 7일.
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