Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
Orkambi는 F508del 돌연변이로 알려진 유전적 돌연변이를 지닌 12세 이상의 환자에서 낭포성 섬유증을 치료하는 데 사용되는 의약품입니다. 이 돌연변이는 낭포성 섬유증의 막횡단 전도 조절자로 알려진 단백질을 코딩하는 유전자에 영향을 미칩니다. 점액 및 소화액 생성 조절에 관여하는 CFTR) Orkambi는 양쪽 부모로부터 돌연변이를 유전받아 CFTR 유전자의 두 복사본에 돌연변이를 가지고 있는 환자에게 사용됩니다.
낭포성 섬유증은 폐와 소화기 계통에 심각한 영향을 미치는 유전 질환입니다. 점액과 소화액을 생성하는 세포에 영향을 미칩니다. 낭포성 섬유증에서는 분비물이 두꺼워져 폐색을 유발합니다. 폐에 두껍고 점성이 있는 분비물이 축적되면 염증과 만성 감염의 원인이 됩니다. 장에서 췌관이 막히면 음식물의 소화가 느려지고 발달이 제대로 되지 않습니다.
Orkambi - Lumacaptor / Ivacaftor는 어떻게 사용됩니까?
Orkambi는 낭포성 섬유증 치료 경험이 있는 의사만 처방할 수 있습니다. CFTR 유전자의 두 복사본에 F508del 돌연변이가 알려진 12세 이상의 환자에게만 처방되어야 합니다.
Orkambi는 200mg의 루마카프토르와 125mg의 이바카프토르를 함유하는 정제로 제공됩니다. Orkambi의 권장 복용량은 1일 2회 2정이며, 버터나 오일로 만든 식사와 같은 지방 함유 식품 또는 계란, 치즈, 견과류, 전유 또는 육류가 함유된 식품과 12시간 간격으로 섭취합니다.
간 문제가 있거나 강력한 CYP3A4 억제제로 알려진 특정 약물을 복용하는 환자의 경우 Orkambi의 용량을 줄여야 할 수 있습니다.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor는 어떻게 작동합니까?
낭포성 섬유증은 CFTR 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. 이 유전자는 점액과 소화액 생성을 조절하는 데 관여하는 "낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절기"(CFTR)로 알려진 단백질을 생성합니다. 이러한 돌연변이는 세포 표면의 CFTR 단백질에 대한 채널 수를 감소시키거나 기능에 영향을 미칩니다. 이 채널은 이온(전기적으로 대전된 원자 및 분자)을 세포 내부와 외부로 운반하는 역할을 합니다. 관에 결함이 있으면 점액과 위액이 비정상적으로 두꺼워지고 점성이 생길 수 있습니다.
Orkambi의 활성 성분 중 하나인 lumacaptor는 세포 표면의 CFTR 단백질 수를 증가시키는 반면, 다른 하나인 ivacaftor는 결함이 있는 CFTR 단백질의 활성을 증가시킵니다. 이것은 막 채널을 통한 이온 수송을 정상화하여 분비물을 덜 조밀하게 만듭니다.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor는 연구 기간 동안 어떤 이점을 보여주었습니까?
Orkambi는 두 CFTR 유전자에 F508del 돌연변이가 있는 12세 이상의 낭포성 섬유증 환자 1,108명을 대상으로 한 두 가지 주요 연구에서 폐 기능 개선에 효과적인 것으로 나타났습니다. 연구에서 Orkambi는 위약(가짜 치료제)과 비교되었습니다. 둘 다 환자에게 투여된 정상 요법에 추가되었습니다. 효과의 주요 척도는 양호한 폐 기능 척도인 FEV1에서 환자의 예측된 개선률(%)을 기반으로 했습니다.
첫 번째 연구 결과에 따르면 24주 치료 후 Orkambi를 복용한 환자는 위약을 복용한 환자보다 평균 2.41% 포인트 더 높은 FEV1 개선을 경험한 반면 이 값은 두 번째 연구에서 2.65였습니다.
Orkambi로 치료하면 입원이나 항생제 치료를 요하는 악화 횟수도 감소했습니다. 전반적으로 악화 횟수는 위약에 비해 39% 감소했습니다.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor와 관련된 위험은 무엇입니까?
Orkambi의 가장 흔한 부작용(10명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 호흡곤란(호흡곤란), 설사 및 메스꺼움(아픈 느낌)입니다. 심각한 부작용으로는 간 효소 상승, 담즙울체성 간염(담즙 축적으로 인해 간에 염증이 발생함) 및 간성 뇌병증(간 문제로 인한 뇌 질환)과 같은 간 문제가 있습니다. 전반적으로, 이러한 심각한 부작용은 임상 시험에서 200명 중 1명 이상에서 발생했습니다.
Orkambi와 함께 보고된 부작용의 전체 목록과 그 한계는 패키지 전단지를 참조하십시오.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor가 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Orkambi의 이점이 위험보다 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 받을 것을 권장했습니다.
Orkambi의 유익한 효과는 수행 된 연구에서 일관되고 낭포 성 섬유증의 증상 치료에 사용되는 약물과 유사하지만 증상보다 질병의 메커니즘에 작용하는 약물에 대한 기대보다 적습니다. . 그러나 F508del 돌연변이로 인한 낭포성 섬유증이 특히 심각하기 때문에 CHMP는 관찰된 효과가 대체 치료 옵션이 없는 환자에게 임상적으로 관련이 있다고 간주했습니다. 또한 위원회는 Orkambi의 이점이 48주 치료 기간 동안 유지되었음을 주목했습니다. Orkambi의 부작용은 주로 장과 호흡기 기능에 영향을 미쳤으며 일반적으로 경증에서 중등도 및 관리 가능한 것으로 간주되었습니다.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Orkambi를 가능한 한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Orkambi의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다.
Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor에 대한 추가 정보
Orkambi 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함됨)를 읽거나 의사나 약사에게 문의하십시오.
이 페이지에 게시된 Orkambi - Lumacaftor / Ivacaftor에 대한 정보는 최신 정보가 아니거나 불완전할 수 있습니다. 이 정보를 올바르게 사용하려면 고지 사항 및 유용한 정보 페이지를 참조하십시오.