Brineura - Cerliponase Alfa는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
Brineura는 진행성 뇌 손상으로 이어지는 어린이의 유전 상태인 신경세포 세로이드 lipofuscinosis type 2(CLN2)의 치료를 위한 약입니다.
CLN2 환자 수가 적어 '희귀질환'으로 분류돼 2013년 3월 13일 브리뉴라가 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
Brineura는 활성 물질 cerliponase alfa를 함유하고 있습니다.
Brineura - Cerliponase Alfa는 어떻게 사용됩니까?
Brineura는 뇌에 직접 주입됩니다. 초기 주입 전에 환자는 두개골 외부에서 유체 공동을 통해 약물이 방출되는 뇌로 이어지는 장치를 이식하는 수술을 받아야 합니다.
뇌에 약을 전달한 경험이 있는 의료 전문가가 2주에 한 번 주입합니다. 주입 반응의 위험을 줄이기 위해 Brineura 치료 전 또는 치료 중에 환자에게 다른 약을 투여하거나 주입 속도를 늦출 수 있습니다. 환자가 혜택을 받는 한 치료를 계속할 수 있습니다.
Brineura는 처방전이 있어야만 얻을 수 있습니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Brineura - Cerliponase 알파는 어떻게 작동합니까?
CLN2 환자는 트리펩티딜 펩티다제 1(TPP1)이라는 정상적인 뇌 발달에 필요한 효소가 부족합니다. Brineura의 활성 물질인 cerliponase alfa는 TPP1의 사본이며 누락된 효소를 대체하는 데 사용됩니다.
약물은 뇌에 직접 주입되어 뇌에서 혈류를 분리하고 약물과 같은 물질이 뇌 조직으로 들어가는 것을 방지하는 보호 장벽인 혈뇌장벽을 우회합니다.
연구 기간 동안 Brineura - Cerliponase Alfa가 어떤 이점을 보여주었습니까?
초기 연구에서 Brineura는 표준 등급 척도에 따라 측정된 질병 진행 속도를 감소시키는 것으로 나타났습니다.
거의 1년 동안 Brineura로 치료받은 23명의 어린이(평균 연령 4세)에 대한 연구에서, 그 중 20명(87%)은 치료를 받지 않은 환자에서 역사적으로 관찰된 운동 및 언어 능력의 2점 손실을 경험하지 않았습니다.
평가는 환자에게 운동 능력과 언어 능력에 대해 별도의 점수를 할당한 의사에 의해 수행되었습니다(0은 더 심각하고 3은 정상). 환자의 최종 점수는 두 점수의 합이었습니다.
후속 연구에서 Brineura의 이점은 1년 더 지속되었습니다. 결과는 대부분의 환자에서 질병이 느려질 수 있음을 보여주었습니다. 이 연구는 여전히 진행 중입니다.
Brineura - Cerliponase Alfa와 관련된 위험은 무엇입니까?
Brineura(5명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)의 가장 흔한 부작용은 발열, CSF의 낮은 수준의 단백질(뇌와 척수의 체액), 비정상적인 ECG(심장 활동 검사) , 구토입니다. , 상기도 감염(코 및 인후 감염) 및 과민성(알레르기) 반응. Brineura에서 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Brineura는 Brineura로 생명을 위협하는(알레르기성) 과민 반응을 경험하고 약을 다시 투여했을 때 증상이 재발한 환자에게 사용해서는 안 됩니다. 또한 뇌에서 과도한 체액을 배출하기 위해 션트를 이식한 환자에게도 투여해서는 안 됩니다. 마지막으로, 누출이나 감염과 같은 장치에 문제가 있는 경우 Brineura를 환자에게 투여해서는 안 됩니다.
Brineura - Cerliponase Alfa가 승인된 이유는 무엇입니까?
사용 가능한 데이터에 따르면 Brineura는 다른 치료법이 없는 질병인 CLN2 환자의 운동 및 언어 능력 상실을 늦추는 데 기여합니다.
보안에 관한 한 데이터에서 허용할 수 없는 문제가 발생하지 않습니다. 따라서 FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Brineura의 이점이 위험보다 크다고 결론지었고 EU에서 사용 승인을 받을 것을 권장했습니다.
Brineura는 질병의 희귀성으로 인해 Brineura에 대한 완전한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 "예외적 상황"에서 승인되었습니다. 매년 유럽의약청(European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보를 검토하고 이에 따라 이 요약이 업데이트될 것입니다.
Brineura에는 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
Brineura는 예외적인 상황에서 승인되었으므로 이를 판매하는 회사는 장기간 사용 시 알레르기 반응의 위험을 포함하여 약물의 안전성에 대한 연구에서 추가 데이터를 제공할 것입니다. 운동 및 언어 능력의 악화. 연구에는 현재 데이터가 없는 2세 미만의 어린이가 포함됩니다.
Brineura - Cerliponase Alfa의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Brineura를 판매하는 회사는 약을 사용할 것으로 예상되는 모든 의료 전문가에게 사용 방법과 감염이나 폐색과 같은 장치와 관련된 문제를 예방하는 방법에 대한 교육 자료를 제공할 것입니다.
Brineura를 안전하고 효과적으로 사용하기 위해 의료 전문가와 환자가 준수해야 할 권장 사항 및 주의 사항도 제품 특성 요약 및 패키지 리플릿에 보고되었습니다.
Brineura - Cerliponase Alfa에 대한 추가 정보
Brineura의 EPAR의 전체 버전은 FDA 웹사이트를 참조하십시오. ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / 유럽 공공 평가 보고서. Brineura 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사나 약사에게 문의하십시오.
Brineura에 대한 희귀의약품 위원회의 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다. ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
이 페이지에 게시된 Brineura - Cerliponase Alfa에 대한 정보는 최신 정보가 아니거나 불완전할 수 있습니다. 이 정보를 올바르게 사용하려면 면책 조항 및 유용한 정보 페이지를 참조하십시오.
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