세레자임이란?
세레자임(Cerezyme)은 주입용 용액으로 만들어진 분말입니다(정맥에 떨어뜨림). 유효 성분인 이미글루세라아제가 함유되어 있습니다.
세레자임은 무엇에 사용됩니까?
세레자임은 고셔병 환자의 장기 치료에 사용됩니다. 고셔병은 일반적으로 글루코세레브로시드라고 하는 폐지질 생성물을 분해하는 글루코세레브로시다아제라는 효소의 결핍을 특징으로 하는 희귀 유전 질환입니다. 이 효소가 없으면 글루코세레브로시드 지질이 신체, 일반적으로 간, 비장 및 골수에 축적되어 질병의 증상을 유발합니다: 빈혈(적혈구 수치 감소), 피로, 멍과 출혈 경향, 비장 부종 및 간, 뼈 통증 및 골절.
세레자임은 신경세포에 영향을 주지 않는 제1형 고셔병 환자나 신경세포에 장기간 영향을 미치는 제3형 환자에게 적용된다. 환자는 다음 상태 중 하나 이상을 포함하여 신경계에 영향을 미치지 않는 증상이 있어야 합니다.
- 빈혈증;
- 혈소판 감소증(낮은 혈소판 수);
- 뼈 문제;
- 간 또는 비장의 확대.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
세레자임은 어떻게 사용되나요?
고셔병 환자는 이 질병의 치료 경험이 있는 의사에게 치료를 받아야 합니다. 세레자임은 일반적으로 2주마다 주입으로 제공됩니다. 투여 용량 및 빈도는 증상 및 치료 반응에 따라 각 환자에 맞게 조정되어야 합니다. 첫 번째 주입은 천천히 해야 하며 이후에는 의사나 간호사의 감독하에 주입 속도를 높일 수 있습니다.
세레자임은 어떻게 작동합니까?
과거 고셔병은 인간의 태반에서 추출한 알글루세라아제라는 효소를 이용하여 치료했는데, 세레자임의 유효성분인 이미글루세라아제는 이 효소의 복제물인 "재조합 DNA 기술": 효소는 유전자(DNA)가 삽입된 세포에 의해 생산되어 효소를 생산할 수 있게 합니다. 이미글루세라아제는 고슈병에서 누락된 효소를 대체하고 글루코세레브로시드의 분해를 촉진하여 체내에 축적되는 것을 방지합니다.
세레자임은 어떻게 연구되었습니까?
1형 고셔병에 대해 세레자임은 총 40명의 환자를 대상으로 한 3건의 연구에서 연구되었으며, 이는 매우 드문 질환임을 감안할 때 수용 가능한 수준입니다. 이 연구에서는 혈액 내 적혈구 및 혈소판 수의 증가와 간 및 비장의 용적 감소를 평가하여 고셔병의 증상을 조절하는 세레자임과 알글루세라제의 능력을 비교했습니다. 매우 희귀한 제3형 고셔병에 대해 회사는 발표된 논문의 데이터와 고셔병 환자의 특별 레지스트리를 제시했다.
연구 기간 동안 세레자임은 어떤 이점을 보여주었습니까?
연구에 따르면 세레자임은 고셔병의 증상을 조절하는 데 알글루세라제만큼 안전하고 효과적이며 환자가 알글루세라제에서 세레자임으로 안전하게 전환할 수 있음이 나타났습니다.
Cerezyme과 관련된 위험은 무엇입니까?
세레자임의 가장 흔한 부작용(100명 중 1명에서 10명 사이에서 나타남)은 호흡기 증상(호흡 곤란), 두드러기(발진) 또는 혈관부종(피부 아래 부기), 가려움증 및 피부 발진입니다. 환자는 항체(Cerezyme에 대한 반응으로 체내에서 생성되는 단백질로 치료가 손상될 수 있음)가 발생할 수 있으며 치료 첫 해 동안 Cerezyme에 대한 알레르기 반응의 징후가 있는지 모니터링해야 합니다.
세레자임은 이미글루세라제 또는 기타 성분에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 사람들에게 주의해서 사용해야 합니다.
세레자임이 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용의약품위원회(CHMP)는 세레자임이 1형 및 3형 고셔병의 증상을 효과적으로 조절할 수 있다고 결정했고, 위원회는 세레자임의 장기 효소 대체 요법이 위장관 질환을 앓고 있는 환자에게 미치는 위험보다 이점이 더 크다고 결정했습니다. 비신경병성(유형 1) 또는 만성 신경병성(유형 3) 고셔병의 확인된 진단이며, 이들은 또한 질병의 중요한 비신경학적 임상 징후를 나타냅니다. 위원회는 세레자임의 판매 허가를 권고했다.
세레자임에 대한 기타 정보:
1997년 11월 17일 유럽 위원회는 Genzyme Europe B.V. 유럽 연합 전역에서 유효한 Cerezyme에 대한 "판매 허가" "판매 허가"는 2002년 11월 17일과 2007년 11월 17일에 갱신되었습니다.
Cerezyme EPAR의 전체 버전을 보려면 여기를 클릭하십시오.
이 요약의 마지막 업데이트: 2009년 6월 6일
이 페이지에 게시된 Cerezyme - imiglucer에 대한 정보는 최신 정보가 아니거나 불완전할 수 있습니다. 이 정보를 올바르게 사용하려면 고지 사항 및 유용한 정보 페이지를 참조하십시오.