카르바글루란?
Carbaglu는 carglumic acid라는 활성 물질을 포함하는 약입니다. 그것은 분산성 정제로 제공됩니다. "분산성"은 정제가 물에 분산(혼합)될 수 있음을 의미한다.
Carbaglu는 무엇에 사용됩니까?
Carbaglu는 N-아세틸글루타메이트 합성효소(NAGS)라는 효소가 부족한 환자의 고암모니아혈증(혈액 내 높은 수준의 암모니아)을 치료하기 위해 처방됩니다. 이 효소는 일반적으로 암모니아 대사를 돕습니다. 효소가 없으면 암모니아가 분해되지 않아 혈액에 축적됩니다. 극히 드문 질환입니다. 심각한 총 NAGS 결핍증이 있는 환자는 출생 직후 혈액에서 고농도의 암모니아가 빠르게 발생합니다. 부분적 NAGS 결핍증(질병의 경미한 형태)이 있는 환자는 감염이나 바이러스성 질병과 같은 스트레스가 많은 사건 후에 일생 중 언제든지 질병의 증상을 경험할 수 있습니다.
NAGS 결핍 환자의 수가 적기 때문에 카르바글루는 2000년 10월 18일 희귀의약품(희귀질환 치료제)으로 지정되었습니다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
Carbaglu는 어떻게 사용됩니까?
카바글루 치료는 대사 장애 치료 경험이 있는 의사의 감독하에 시작해야 합니다. 치료는 생후 첫날부터 시작될 수 있습니다. 초기 1일 투여량은 체중 1kg당 100mg이어야 하며, 필요한 경우 250mg/kg까지 사용할 수 있습니다. 그런 다음 정상적인 혈중 암모니아 수치를 유지하기 위해 용량을 조정해야 합니다. 일일 복용량은 일반적으로 10mg/kg과 100mg/kg 사이입니다. 정제는 환자에게 투여하기 전에 소량의 물에 분산(혼합)해야 합니다. 그들은 두 개의 동일한 반으로 쉽게 나눌 수 있습니다. 약은 환자의 일생 동안 투여되어야 합니다.
Carbaglu는 어떻게 작동합니까?
NAGS 결핍증이 있는 사람은 암모니아를 분해하여 제거할 수 없습니다. 이런 일이 발생하면 혈액에 암모니아가 축적되어 신체, 특히 뇌에 유독합니다. Carbaglu는 매우 유사한 구조를 가지고 있습니다. N-아세틸글루타메이트를 활성화시키는 암모니아를 분해할 수 있는 효소 따라서 Carbaglu는 암모니아 분해를 촉진하여 혈액 내 암모니아 농도와 독성 효과를 감소시킵니다.
Carbaglu는 어떻게 연구되었습니까?
Carbaglu는 20명의 환자에서 연구되었으며 그 중 12명은 NAGS 결핍이었고 평균 약 3년 동안 치료를 받았습니다. 다른 8명의 환자는 다른 원인으로 인한 고암모니아혈증 치료를 받았습니다. 회사는 또한 Carbaglu의 활성 물질로 치료받은 다른 4명의 환자에 대한 간행물의 정보를 제공했습니다.
연구 기간 동안 Carbaglu는 어떤 이점을 보여 주었습니까?
Carbaglu로 치료하면 대부분의 환자에서 암모니아 수치가 정상화되었습니다. Carbaglu를 복용하는 환자는 식이 제한이나 다른 약을 복용할 필요 없이 안정적으로 유지되었습니다.
Carbaglu와 관련된 위험은 무엇입니까?
Carbaglu의 가장 흔한 부작용(100명 중 1~10명의 환자에서 나타남)은 발한 증가입니다. Carbaglu로 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Carbaglu는 carglumic acid 또는 다른 성분에 과민 반응(알레르기)이 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.
Carbaglu가 승인된 이유는 무엇입니까?
NAGS 결핍은 잠재적으로 치명적인 결과를 초래할 수 있고 다른 유사한 치료법이 없는 희귀하고 심각한 질병입니다. 의약품의 효능과 안전성에 대해 제공된 제한된 정보를 바탕으로 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 카바글루가 혈중 암모니아 수치를 정상화하는 데 효과적이라고 결론지었습니다. 위원회는 카바글루의 이점이 NAGS 결핍으로 인한 고암모니아혈증 치료의 위험이 있으므로 Carbaglu에 대한 판매 허가를 권장했습니다.
카바글루는 원래 희귀질환 환자를 대상으로 하는 약품이라 포괄적인 정보를 얻을 수 없었기 때문에 '예외적 상황'에서 허가됐다. 회사가 필요한 추가 정보를 제공함에 따라 "예외적인 경우" 제한이 2006년 6월 26일에 해제되었습니다.
카르바글루에 대한 추가 정보
2003년 1월 24일 유럽 집행위원회는 Orphan Europe에 유럽 연합 전역에서 유효한 Carbaglu에 대한 "판매 허가"를 부여했습니다. "판매 허가"는 2008년 1월 24일에 갱신되었습니다.
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이 요약의 마지막 업데이트: 2008년 4월 4일.
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