라빅티 - 글리세롤 페닐부티레이트

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?

라빅티는 식이요법만으로는 질병을 관리할 수 없는 성인 및 2개월 이상 소아의 요소회로 장애의 장기 치료에 사용되는 의약품입니다. 특정 간 효소의 부족으로 인해 신체에서. 체내에서 폐질소는 암모니아로 전환되어 축적되면 유해합니다. Ravicti는 다음 효소 중 하나 이상이 결핍된 환자에게 사용됩니다: carbamoyl phosphate synthase I, ornithine carbamyltransferase, argininosuccinate synthetase, argininosuccinate lyase, arginase I 및 ornithine translocase.

Ravicti는 활성 물질인 글리세롤 페닐부티레이트를 함유하고 있습니다.

요소회로장애 환자가 적어 '희귀질환'으로 분류돼 2010년 6월 10일 라빅티를 '희귀질환 치료제'로 지정했다.

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate는 어떻게 사용됩니까?

라빅티는 액체(1.1g/ml)로 입으로 복용하거나 코를 통해 위장으로 또는 배를 통해 위로 통과하는 튜브를 통해 사용할 수 있습니다. 처방전이 있어야만 얻을 수 있으며 요소 순환 장애 환자의 치료 경험이 있는 의사가 처방해야 합니다.

단백질은 질소의 공급원이므로 Ravicti는 질소 섭취를 줄이기 위해 특별한 저단백 식이요법과 함께 사용해야 하며 경우에 따라 식품 보조제(성장 및 발달에 필요한 일일 단백질 섭취량 기준)를 사용해야 합니다.

라빅티의 용량은 환자의 식이, 키, 체중에 따라 다르며, 치료 중 정기적으로 혈액 검사를 통해 1일 용량을 조절해야 하며, 라빅티 1일 용량을 동일한 양으로 나누어 매 식사와 함께 투여해야 합니다. 자세한 내용은 제품 특성 요약(EPAR의 일부)을 참조하십시오.

환자가 성공적인 간 이식을 받지 않는 한 평생 동안 Ravicti 요법이 필요할 수 있습니다.

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate는 어떻게 작용합니까?

라빅티의 활성물질인 글리세롤 페닐부티레이트는 체내에서 페닐아세테이트로 전환되며, 페닐아세테이트는 단백질에 존재하는 질소를 함유한 아미노산인 글루타민과 결합하여 신장에 의해 체내에서 제거될 수 있는 물질을 형성하여 질소를 감소시킵니다. 체내에서 생성되는 암모니아의 양을 감소시킵니다.

연구 기간 동안 Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate가 보여준 이점은 무엇입니까?

요소 순환 장애가 있는 성인 88명을 대상으로 한 연구에서 Ravicti와 페닐부티르산나트륨(요소 순환 장애 치료에 사용되는 또 다른 약)을 비교했습니다. 효과의 주요 측정은 치료 4주 후 혈중 암모니아 수치의 변화였습니다. 연구에 따르면 라빅티는 혈액 내 암모니아 수치를 조절하는 데 있어 적어도 대조약만큼 효과적이었습니다. 추정된 평균 암모니아 수치는 라빅티 치료 환자의 경우 리터당 약 866마이크로몰이었고 나트륨 치료 환자의 경우 리터당 977마이크로몰이었습니다. 페닐부티레이트. 지지 연구의 추가 데이터는 2개월 이상의 어린이에게 라빅티의 유사한 효과를 보여주었습니다.

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate와 관련된 위험은 무엇입니까?

Ravicti의 가장 흔한 부작용(100명 중 5명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 설사, 고창(가스 통과), 두통, 식욕 감퇴, 구토, 피로, 몸이 좋지 않은 느낌 및 비정상적인 피부 냄새입니다.

Ravicti는 급성 고암모니아혈증(혈액 내 암모니아 수치의 급격한 상승)을 치료하는 데 사용해서는 안 됩니다. Ravicti로 보고된 전체 부작용 목록과 그 한계는 패키지 전단지를 참조하십시오.

Ravicti - Glycerol Phenylbutyrate가 승인된 이유는 무엇입니까?

FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Ravicti의 이점이 위험보다 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 받을 것을 권장했습니다.

Ravicti는 요소 순환 장애 환자의 혈액 내 암모니아 수치를 낮추는 데 효과적인 것으로 나타났습니다. Ravicti는 서방형 약물로 활성 물질이 하루 종일 꾸준히 방출됨을 의미합니다. 따라서 폐기물 제거 또한 질소는 지속적으로 발생하므로 하루 종일 혈액 내 암모니아 수준을 더 잘 제어할 수 있습니다. 같은 이유로 Ravicti는 더 빠른 치료가 필요한 급성 고암모니아혈증을 치료하는 데 사용해서는 안 됩니다.

또한, 위원회는 액체 제형으로 제공되기 때문에 Ravicti가 식품에 첨가되는 다른 과립형 의약품보다 특히 어린이에게 더 적합할 수 있다고 생각했습니다. 액상 제제는 또한 신경학적 문제로 인해 삼킬 수 없는 환자에서 튜브를 통한 투여를 용이하게 한다.

라빅티의 부작용은 주로 장에 있었고 관리 가능한 것으로 간주되었지만 라빅티의 장기 안전성에 대한 추가 데이터가 기다리고 있습니다.