Spinraza - Nusinersen이란 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
스핀라자는 폐 근육을 비롯한 근력 약화와 위축을 유발하는 유전병인 5q 척수성 근위축증(SMA) 치료제로 5q 염색체 결손과 관련이 있으며 대개 출생 직후부터 증상이 시작된다.
SMA 환자 수가 적어 '희귀'로 분류돼 2012년 4월 2일 스핀라자가 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
Spinraza에는 활성 물질인 nusinersen이 포함되어 있습니다.
스핀라자는 어떻게 사용됩니까?
Spinraza는 처방전이 있어야만 얻을 수 있으며 치료는 SMA 관리에 경험이 있는 의사가 시작해야 합니다.
이 약은 12mg 바이알에 주사용 용액으로 제공됩니다. 이 절차를 수행한 경험이 있는 의사 또는 간호사가 척추강 내 주사(허리, 척추에 직접)로 투여합니다. Spinraza를 투여하기 전에 환자를 진정시켜야 할 수도 있습니다(진정시키는 약 투여).
권장 용량은 환자가 SMA로 진단된 후 가능한 한 빨리 투여하는 12mg(1병)입니다. 1차 접종 후 2주, 4주, 9주 후에 3회 더 접종하고 그 이후에는 4개월마다 1회 접종해야 합니다. 환자가 혜택을 받는 한 치료를 계속해야 합니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Spinraza - Nusinersen은 어떻게 작동합니까?
SMA 환자는 운동 뉴런(근육 운동을 제어하는 척수의 신경 세포)의 생존과 정상적인 기능에 필수적인 '운동 뉴런 생존 인자'(SMN)라는 단백질이 부족합니다. SMN 단백질은 SMN1과 SMN2의 두 유전자에 의해 생성됩니다. SMA 환자는 SMN1 유전자가 없지만 대부분 전장 단백질만큼 기능하지 않는 짧은 SMN 단백질을 생산하는 SMN2 유전자를 가지고 있습니다.
스핀라자는 SMN2 유전자가 정상적으로 기능할 수 있는 전장 단백질을 만들 수 있도록 하는 합성 안티센스 올리고뉴클레오티드(유전 물질의 일종)다. 이것은 결핍된 단백질을 대체하여 질병의 증상을 완화시킵니다.
연구 기간 동안 Spinraza - Nusinersen이 보여준 이점은 무엇입니까?
SMA를 가진 121명의 영아(평균 연령 7개월)를 대상으로 한 한 주요 연구에 따르면 Spinraza는 위약(모조 주사)과 비교할 때 운동 개선에 효과적입니다.
치료 1년 후, Spinraza를 투여받은 영아의 51%(73명 중 37명)는 머리 조절, 구르기, 앉기, 기어 다니기, 일어서기 및 걷기의 발달에 진전이 있었지만 위약을 투여받은 영아에서는 유사한 진전이 관찰되지 않았습니다. , Spinraza로 치료한 대부분의 영아는 위약을 받은 영아보다 더 오래 생존했으며 더 늦게 보조 호흡이 필요했습니다.
또 다른 연구가 진행 중이며 덜 심각한 SMA를 갖고 후기 단계(평균 연령 3세)에서 진단된 소아에서 스핀라자의 효능을 평가하기 위해 진행 중이며, 중간 분석에서는 질병이 더 일찍 발병한 영아의 결과와 일치하는 결과를 보였습니다.
Spinraza - Nusinersen과 관련된 위험은 무엇입니까?
Spinraza의 가장 흔한 부작용(10명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 두통과 요통입니다. 그러나 신생아의 경우 이러한 부작용을 전달할 수 없었기 때문에 이러한 부작용을 평가할 수 없었습니다. 이러한 부작용은 약을 투여하기 위해 척추에 주사를 하여 발생하는 것으로 여겨집니다.
Spinraza에서 보고된 부작용 및 제한 사항의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Spinraza - Nusinersen이 승인된 이유는 무엇입니까?
평가에서 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 질병의 심각한 특성과 효과적인 치료의 긴급한 필요성을 인식했습니다.
스핀라자는 다양한 정도의 중증도에서 질병을 앓고 있는 어린 소아에게 임상적으로 의미 있는 개선을 가져오는 것으로 나타났습니다. 이 약은 가장 심각하고 가벼운 형태의 SMA 환자에서 테스트되지 않았지만 이러한 환자에게 유사한 이점을 제공할 것으로 예상됩니다.
부작용은 대부분이 약물의 투여 경로와 관련되어 관리 가능한 것으로 간주되었습니다.
따라서 CHMP는 Spinraza의 이점이 위험보다 크다고 판단하고 EU에서 사용 승인을 권고했습니다.
Spinraza - Nusinersen의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Spinraza를 판매하는 회사는 SMA 증상이 있는 환자와 아직 증상이 없는 환자를 대상으로 한 약물의 장기적인 안전성과 효능에 대한 지속적인 연구를 완료할 것입니다.
스핀라자를 안전하고 효과적으로 사용하기 위해 의료 전문가 및 환자가 준수해야 할 권장 사항 및 주의 사항도 제품 특성 요약 및 패키지 리플릿에 보고되었습니다.
Spinraza - Nusinersen에 대한 추가 정보
Spinraza EPAR의 정식 버전은 FDA 웹사이트인 ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / 유럽 공공 평가 보고서를 참조하십시오. 스핀라자 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사나 약사에게 문의하십시오.
Spinraza에 대한 희귀의약품 위원회의 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다. ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation.
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