Strensiq - Asfotase alfa는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
Strensiq은 소아기 발병 저인산혈증 환자의 장기 치료에 사용되는 의약품입니다. 저인산증은 조기 치아 상실, 뼈 기형, 빈번한 골절 및 호흡 곤란을 유발할 수 있는 드문 유전성 골 질환입니다. Strensiq에는 활성 물질인 asfotase alfa가 포함되어 있습니다.
저인산혈증 환자의 수가 적어 '희귀질환'으로 분류돼 2008년 12월 3일 스트렌시크가 희귀의약품(희귀질환 치료제)으로 지정됐다.
Strensiq - Asfotase alfa는 어떻게 사용됩니까?
Strensiq은 처방전이 있어야만 구할 수 있으며 대사 장애 또는 뼈 장애 치료 경험이 있는 의사가 치료를 시작해야 합니다.
이 약은 다양한 강도와 용량의 바이알에 주입할 수 있는 솔루션으로 제공됩니다. 주 6회(체중 kg당 1mg) 또는 주 3회(체중 kg당 2mg) 피하 주사하여 투여합니다. 투여하는 약물의 양은 환자의 체중에 따라 달라지므로, 특히 성장기 어린이의 경우 체중 변화에 따라 의사가 용량을 조절해야 합니다. 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Strensiq - Asfotase alfa는 어떻게 작동합니까?
"저인산증은 건강한 뼈의 형성과 유지에 중요한 역할을 하는 "비조직 특이적 알칼리 인산분해효소"(ALP)라는 효소 생산을 담당하는 유전자의 결함으로 인해 발생합니다. 체내 칼슘과 인산염 관리. 저인산증이 있는 사람들은 기능적인 ALP 효소가 충분하지 않아 "뼈가 약합니다. Strensiq의 활성 성분인 Asfotase alfa는 인간 ALP 효소의 변형된 사본이며 "결핍된 효소를 대체하는 데 사용됩니다. 기능하는 ALP의 농도를 증가시키기 위해.
연구 기간 동안 Strensiq - Asfotase alfa가 보여준 이점은 무엇입니까?
Strensiq은 6세에서 12세 사이의 어린이 13명을 대상으로 한 주요 연구에서 연구되었습니다. Strensiq은 2mg/kg 또는 3mg/kg 체중의 용량으로 24주 동안 주 3회 투여되었습니다. 이 약의 효과를 측정하는 주요 척도는 스트렌시크 치료 전후의 X-레이에서 볼 수 있는 환자의 손목과 무릎 관절 모양의 개선이었습니다. 또한 Strensiq으로 치료받은 아동의 방사선 사진을 Strensiq으로 치료하지 않은 16세 소년에게서 촬영한 유사한 방사선 사진과 비교했습니다("과거 대조군"). 성장과 키를 포함한 다른 효능 측정도 고려한 이 연구는 방사선 사진에서 입증된 바와 같이 스트렌시크 치료를 받은 어린이의 관절 구조가 개선되었으며 대부분의 환자가 키가 성장한 것으로 나타났습니다. 과거 대조군에서는 대부분의 환자에서 유사한 기간 동안 관절 또는 키 성장의 유사한 개선이 발견되지 않았습니다.
Strensiq의 효능은 일반적으로 추가적인 소규모 연구에 의해 확인되었으며, 그 중 일부는 주당 6회 투여되는 Strensiq의 1mg/kg 용량도 조사했습니다.
Strensiq - Asfotase alfa와 관련된 위험은 무엇입니까?
Strensiq의 가장 흔한 부작용(10명 중 1명 이상에게 영향을 미칠 수 있음)은 두통, 홍반(피부 발적), 팔과 다리의 통증, 발열, 과민성, 주사 부위 반응(통증, 발진 및 가려움증)입니다. ) 및 타박상(멍). Strensiq에서 보고된 제한 사항 및 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Strensiq - Asfotase alfa가 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Strensiq의 이점이 위험보다 더 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 권고했습니다. 위원회는 저인산혈증이 심각하고 생명을 위협하는 질병이라고 언급했습니다. 승인된 치료법이 아닙니다. 주요 연구는 Strensiq을 다른 치료 또는 치료를 받지 않은 환자와 직접 비교하지 않고 소규모로 수행되었지만, CHMP는 관찰된 뼈 개선 및 명백한 성장이 중요한 이점이 있다고 간주했습니다. 저인산혈증은 극히 드문 질환이기 때문에 이 집단의 데이터는 제한적일 가능성이 높으며 안전성과 관련하여 주사 부위 반응 및 기타 이상반응은 현재 권장 사항으로 관리 가능한 것으로 간주되었습니다.
Strensiq은 질병의 희귀성으로 인해 약에 대한 완전한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 '예외적 상황'에서 승인되었습니다. 매년 European Medicines Agency는 사용 가능한 새로운 정보를 검토하고 이에 따라 이 요약이 업데이트됩니다.
Strensiq - Asfotase alfa에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
Strensiq이 예외적인 상황에서 승인되었으므로 이를 판매하는 회사는 Strensiq의 질병 및 장기 안전성 및 효능에 대한 정보를 수집하기 위해 저인산혈증 환자의 레지스트리를 설정할 것입니다.
Strensiq - Asfotase alfa의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
Strensiq을 가능한 한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Strensiq의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다.
또한, 회사는 Strensiq이 올바르게 사용되도록 하고 의료 오류의 위험을 최소화하기 위해 환자와 간병인에게 교육 자료를 제공할 것입니다. 이 자료에는 환자를 위한 자가 주사에 대한 지침과 영향을 받은 어린이의 부모 또는 보호자가 사용하기 위해 주사하는 방법에 대한 지침이 포함됩니다.
회사는 또한 소아 집단에서 사용된 스트렌시크의 용량으로 치료받은 성인 환자의 반응에 대한 데이터를 수집하는 연구를 수행할 것입니다. 또한 13세에서 18세 사이의 청소년에 대한 Strensiq의 이점을 추가로 조사하기 위한 지속적인 연구를 계속할 것입니다.
Strensiq - Asfotase alfa에 대한 추가 정보
EPAR의 전체 버전과 Strensiq 위험 관리 계획의 요약은 FDA 웹사이트인 ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / 유럽 공공 평가 보고서를 참조하십시오. Strensiq 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사나 약사에게 문의하십시오.
이 페이지에 게시된 Strensiq - Asfotase alfa에 대한 정보는 오래되었거나 불완전할 수 있습니다. 이 정보를 올바르게 사용하려면 고지 사항 및 유용한 정보 페이지를 참조하십시오.
