엘라프라이즈란?
Elaprase는 활성 물질 idursulfase를 함유하는 수액용 농축액입니다.
Elaprase는 무엇에 사용됩니까?
Elaprase는 Hunter 증후군 환자를 치료하는 데 사용되며 장기간 사용하기 위한 것입니다.
점액다당증 II라고도 하는 헌터 증후군은 주로 남성에게 발병하는 희귀 유전 질환입니다. 이 질환이 있는 환자는 체내에서 글리코사미노글리칸(GAG)이라는 물질을 분해하는 데 사용되는 이두로네이트-2-설파타제라는 효소를 생성하지 않습니다. 그 결과, GAG가 이러한 환자의 대부분의 장기에 점진적으로 축적되어 손상됩니다. 이로 인해 다양한 증상이 나타나며 특히 호흡 곤란과 보행 곤란이 나타납니다. 치료하지 않으면 이러한 증상은 시간이 지남에 따라 점점 더 심해집니다.
헌터증후군 환자가 적어 희귀질환으로 분류돼 2001년 12월 11일 엘라프라제(Elaprase)가 희귀의약품(희귀질환 치료제)으로 지정됐다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
Elaprase는 어떻게 사용됩니까?
Elaprase는 매주 정맥 주입(정맥 내 점적)으로 제공됩니다. 성인, 어린이 및 청소년의 용량은 체중 kg당 0.5mg입니다. Elaprase의 적절한 용량은 주입하기 전에 식염수에 희석해야 합니다.
주입은 3시간 동안 지속되어야 하며 환자가 주입에 대한 반응(발진, 가려움증, 발열, 두통, 고혈압 또는 발적)을 경험하지 않는 경우 점차적으로 1시간으로 줄일 수 있습니다.
Elaprase는 어떻게 작동합니까?
Elaprase의 활성 물질인 idursulfase는 인간 효소 iduronate-2-sulfatase의 사본입니다. 그리고
'재조합 DNA 기술'로 알려진 방법으로 생산: 효소는 유전자(DNA)를 받은 인간 세포에 의해 만들어지며, 이는 효소를 생산할 수 있게 합니다. Idursulfase는 Hunter 증후군 환자에서 누락되거나 불충분한 효소를 대체합니다. 효소를 제공하면 질병의 증상을 개선하거나 조절할 수 있습니다.
Elaprase는 어떻게 연구되었습니까?
Elaprase의 효과는 인간에서 연구되기 전에 실험 모델에서 먼저 테스트되었습니다.
Elaprase의 주요 연구는 5세에서 31세 사이의 96명의 남성 환자를 대상으로 했으며 약의 효과를 위약(가짜 치료제)과 비교했습니다. 유효성의 주요 척도는 폐 기능("강제 폐활량", 최대 공기량)이었습니다. 환자가 숨을 내쉴 수 있는 정도) 및 환자가 6분 동안 걸을 수 있는 거리(심장, 폐, 관절 및 기타 기관에 대한 질병의 관절 영향을 측정함) 이러한 조치는 치료 전 및 치료 52주 후에 취한 조치입니다. .
연구 기간 동안 Elaprase는 어떤 이점을 보여주었습니까?
이 연구는 Elaprase가 폐 기능과 환자의 보행 능력을 모두 향상시키는 것으로 나타났습니다. 52주 후, Elaprase로 치료받은 환자는 6분에 43.3m를 걸을 수 있었던 반면, 위약으로 치료받은 환자는 8.2m에 불과했습니다. 이 약은 또한 폐 기능의 개선을 가져왔지만 위약으로 치료받은 환자에서는 약간의 악화가 나타났습니다.
Elaprase와 관련된 위험은 무엇입니까?
Elaprase의 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상에서 나타남)은 피부 반응(발진 또는 가려움증), 발열(발열), 두통, 고혈압(고혈압) 및 부종과 같은 주입 관련 반응입니다. 다른 매우 흔한 부작용은 소화불량(속쓰림)과 흉통이었습니다. Elaprase와 함께 보고된 전체 부작용 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Elaprase는 idursulfase 또는 기타 성분에 과민증(알레르기)이 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.
Elaprase가 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용 의약품 위원회(CHMP)는 연구에서 나타난 개선이 미미하지만 다음의 치료에서 임상적 이점을 나타낸다고 결론지었습니다.
Hunter는 Elaprase의 장점이 Hunter 증후군 환자의 장기 치료에서 위험보다 크다고 판단하고 Elaprase에 판매 허가를 받을 것을 권장했습니다.
Elaprase는 Hunter 증후군이 희귀 질환이고 약에 대한 자세한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 "Exceptional Circumstances"에서 승인되었습니다. 유럽의약청(EMEA)은 사용 가능한 모든 새로운 정보를 매년 검토하고 필요한 경우 이 요약을 업데이트합니다.
Elaprase에 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
엘라프라제를 만드는 회사는 약물의 장기적인 효과를 살펴보고 신체가 약물에 대한 항체(특수 단백질)를 생성하도록 자극하는지 여부를 조사할 예정이다. 5세. 폐, 심장 또는 혈관에 미치는 영향을 알아보기 위해 조사할 것입니다.
Elaprase의 안전한 사용을 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
엘라프라제를 만드는 회사는 '헌터증후군 환자를 대상으로 한 장기 조사'를 통해 여성 환자를 대상으로 한 약의 효과를 분석하고 안전하게 사용할 수 있는지 여부를 판단하는 연구를 통해 약의 안전성을 모니터링할 예정이다. 환자의 집에서 안전합니다.
Elaprase에 대한 기타 정보:
2007년 1월 8일, 유럽 위원회는 Shire Human Genetic Therapies AB에 유럽 연합 전역에서 유효한 Elaprase에 대한 "마케팅 승인"을 부여했습니다.
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이 요약의 마지막 업데이트: 2006년 11월 11일.
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