파브라자임이란?
Fabrazyme은 활성 물질로 agalsidase beta를 포함하는 정맥 주입용 용액입니다.
Fabrazyme은 무엇에 사용됩니까?
Fabrazyme은 희귀 유전 질환인 파브리병 환자를 치료하는 데 사용됩니다.이 질환을 앓고 있는 환자는 알파갈락토시다아제 A라는 효소가 결핍되어 있는데 이 효소는 일반적으로 지질 글로보트리아오실세라마이드(GL-3)를 분해하는데, 이 효소가 결핍되면 GL-3가 분해되지 않아 체내에 축적됩니다. 신장 세포와 같은 신체 세포.
이 질병에 걸린 환자는 신부전, 심장 문제 및 뇌졸중과 같은 심각한 질병을 포함하는 광범위한 증상을 보입니다.
이 질병에 걸린 환자의 수가 적기 때문에 '희귀'로 간주되어 2000년 8월 8일 Fabrazyme은 '희귀 질환에 사용되는 약' '희귀 의약품'으로 지정되었습니다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
Fabrazyme은 어떻게 사용됩니까?
파브리병 또는 기타 유전성 대사 장애 환자의 치료 경험이 있는 의사만이 파브라자임을 처방할 수 있습니다. Fabrazyme 용량은 체중 1kg당 1mg이며 2주에 한 번 정맥 주입합니다. 주입 관련 반응의 위험을 줄이기 위해 초기 주입 속도는 분당 0.25mg(시간당 15mg)을 초과해서는 안 됩니다. 후속 주입에서 주입 속도를 점진적으로 증가시키는 것이 가능합니다. 한 연구에서는 Fabrazyme을 어린이에게 투여했을 때를 조사한 결과 8세에서 16세 사이의 어린이에게 동일한 용량으로 약을 투여할 수 있다고 결론지었습니다. 중증의 신장 손상이 있는 환자는 치료에 덜 반응할 수 있습니다. Fabrazyme은 장기 사용을 위한 것입니다.
Fabrazyme은 어떻게 작동합니까?
Fabrazyme을 사용하면 효소 대체 요법을 구현할 수 있습니다. 이러한 유형의 요법은 환자에게 부족한 효소를 제공합니다. Fabrazyme은 Fabry 질환 환자에게 부족한 알파-갈락토시다제 A 효소를 대체하기 위한 것입니다. Fabrazyme의 활성 물질은 "재조합 DNA 기술"로 알려진 방법에 의해 생성된 효소의 인간 형태 사본인 agalsidase beta입니다. 효소는 유전자(DNA)를 받은 세포에 의해 생성됩니다. 이 대체 효소는 GL-3의 분해를 촉진하고 환자의 세포에 축적되는 것을 방지합니다.
Fabrazyme은 어떻게 연구되었습니까?
73명의 성인 환자를 포함한 3건의 임상 연구가 발표되었습니다. 주요 연구에서 Fabrazyme은 58명의 환자를 대상으로 위약(가짜 치료제)과 비교하여 신장 세포에서 GL-3 제거에 대한 약물의 효과를 측정했습니다.
파브리자임의 효과는 파브리병이 있는 8세에서 16세 사이의 어린이 16명을 대상으로 조사되었습니다.
연구 기간 동안 Fabrazyme이 보여준 이점은 무엇입니까?
주요 연구에서 Fabrazyme은 20주 치료 후 신장 세포에서 GL-3를 매우 유의미하게 거의 완전히 제거했습니다. 파브라자임으로 치료한 환자의 69%가 최고의 지질 제거 수준을 보인 반면, 위약 그룹에서는 효과가 나타나지 않았습니다. 이것은 증상의 개선이나 질병의 안정화로 이어질 수 있습니다.
혈액 GL-3 수치의 감소는 파브라자임으로 치료받은 소아에서도 관찰되었으며, 모든 소아는 치료 20주 후에 정상 수치에 도달했습니다. 이 외에도 아이들의 증상과 삶의 질이 개선되었습니다.
Fabrazyme과 관련된 위험은 무엇입니까?
연구 기간 동안 Fabrazyme의 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상)은 약물 자체보다는 주입으로 인해 발생했습니다. 가장 흔한 반응은 발열과 오한이었습니다. 기타 일반적인 부작용은 두통, 감각 이상( 따끔거림, 따끔거림 등의 이상 감각), 메스꺼움, 구토, 발적 및 냉감 어린이에서 기록된 부작용은 성인에서와 유사했습니다. Fabrazyme에서 보고된 모든 부작용의 전체 목록은 패키지 참조 전단.
Fabrazyme을 복용하는 환자는 항체(치료에 영향을 줄 수 있는 Fabrazyme에 대한 반응으로 생성된 단백질)가 발생할 수 있습니다.
Fabrazyme은 아갈시다제 베타 또는 약의 다른 성분에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.
Fabrazyme이 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용 의약품 위원회(CHMP)는 파브리병 환자의 경우 파브라자임 치료가 장기적인 임상적 이점을 제공할 수 있다고 생각했습니다. CHMP는 파브리병 진단이 확정된 환자에서 파브라자임의 장기간 효소 대체 요법에 대한 위험보다 이점이 더 크다고 판단해 시판 허가를 권고했다.
Fabrazyme은 희귀 질환 치료에 사용되기 때문에 승인 당시 제한된 데이터를 사용할 수 있었기 때문에 초기에 예외적인 상황에서 승인되었습니다.
제조사가 요청한 추가 정보를 제공했기 때문에 "예외적인 상황"을 언급하는 조건은 2008년 2월 6일에 삭제되었습니다.
Fabrazyme에 대한 추가 정보
2001년 8월 3일 유럽 위원회는 Genzyme Europe B.V. 유럽 연합 전역에서 유효한 Fabrazyme에 대한 "판매 허가" 2006년 8월 3일에 이 허가가 갱신되었습니다.
희귀의약품으로서의 Fabrazyme의 상태에 대한 기록은 여기에서 볼 수 있습니다.
여기에서 평가판(EPAR)의 전체 버전을 참조할 수 있습니다.
이 요약의 마지막 업데이트: 02 - 2008
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