Myozyme - 알글루코시다아제 알파

마이오자임이란?

Myozyme은 주입용 용액으로 구성된 분말로 제공됩니다(정맥에 떨어짐). 이 약에는 활성 물질 alglucosidase alfa가 포함되어 있습니다.

Myozyme은 무엇을 위해 사용됩니까?

마이오자임은 희귀 유전병인 폼페병 환자를 치료하는 데 사용됩니다. 알파-글루코시다아제라는 효소의 결핍이 이 질병을 가진 환자에게서 관찰됩니다. 이 효소는 일반적으로 글리코겐(탄수화물)을 포도당으로 전환합니다. 이 효소가 없으면 글리코겐이 일부 조직, 특히 횡격막(폐 아래의 주요 호흡 근육)을 포함한 심장과 근육에 축적됩니다. 글리코겐의 점진적인 축적은 심장 비대, 호흡 곤란 및 근육 약화를 포함한 다양한 징후와 증상을 유발합니다. 이 질병은 출생 시 발생할 수 있지만 나중에 발생할 수도 있습니다. 이 후기 발병 형태에 대해 Myozyme의 이점이 입증되지 않았습니다.
폼페병은 환자 수가 적어 '희귀병'으로 분류돼 2001년 2월 14일 미오자임이 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.

Myozyme은 어떻게 사용됩니까?

이 약의 사용은 폼페병 또는 같은 유형의 다른 유전 질환의 관리에 경험이 있는 의사의 감독을 받아야 합니다.
Myozyme은 2주에 한 번 체중 킬로그램당 20mg을 주입하는 데 사용됩니다. 초기 주입 속도는 시간당 1mg/kg이며 최대 속도 7mg/kg/시간에 도달할 때까지 30분마다 2mg/kg/시간씩 점진적으로 증가합니다. 미오자임은 어린이, 청소년, 성인 및 노인에게 투여할 수 있습니다.

Myozyme은 어떻게 작동합니까?

마이오자임은 효소 대체 요법으로 환자에게 부족한 효소를 제공하는 치료법이며, 마이오자임은 폼페병 환자에게 부족한 인간 효소 알파-글루코시다아제를 대체하는 역할을 합니다. Myozyme의 활성 물질인 alglucosidase alfa는 '재조합 DNA 기술'이라는 방법으로 생성된 인간 효소의 사본입니다. 이 효소는 효소를 생산할 수 있는 유전자(DNA)를 받은 세포에 의해 만들어집니다. . 이 대체 효소는 글리코겐의 분해를 촉진하여 세포에 글리코겐이 축적되는 것을 방지합니다.

Myozyme은 어떻게 연구되었습니까?

Myozyme은 총 39명의 폼페병이 있는 영유아를 대상으로 하는 두 가지 주요 연구에서 연구되었습니다. 이 환자들은 치료를 받지 않았고 연구에 참여하지 않은 폼페병 환자의 "과거 비교 그룹"과 비교되었습니다. 유효성의 주요 지표는 생존 환자의 수와 호흡기가 필요하지 않은 환자의 수였습니다.
다른 연구에서는 후기 발병 질환이 있는 15명의 환자에서 Myozyme의 효과를 조사했습니다.

연구 기간 동안 Myozyme은 어떤 이점을 보여 주었습니까?

6개월 미만의 어린이를 대상으로 한 첫 번째 주요 연구에서 Myozyme으로 치료한 18명의 환자는 모두 18개월에 생존했으며 이 중 15명은 인공호흡이 필요하지 않은 반면 비교군 역사가의 환자 42명 중 1명만 생존했습니다. 18개월의 나이에. 그 결과는 생후 6개월에서 3년 반 사이의 어린이를 대상으로 한 다른 연구에서도 확인되었습니다.
후기 발병 질병에서 Myozyme의 효과는 가변적이며 측정하기가 더 어려운 것으로 밝혀졌으며 이러한 유형의 질병에서는 연구에서 명확한 이점이 나타나지 않았습니다.

Myozyme과 관련된 위험은 무엇입니까?

연구 기간 동안 Myozyme의 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상)은 빈맥(심박수 증가), 홍조(발적), 기침, 빈호흡(호흡 속도 증가), 구토, 두드러기( 가려운 발진), 발진이었습니다. (발진), 발열(발열) 및 산소 포화도 감소(혈액 내 산소 수준 감소). Myozyme에서 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Myozyme을 복용하는 환자는 항체(Myozyme에 반응하여 생성되는 단백질)를 개발할 수 있습니다. Myozyme의 안전성과 효능에 대한 이러한 항체의 효과는 아직 명확하지 않습니다.
Myozyme은 alglucosidase alfa 또는 약의 다른 성분에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 사람들에게 사용해서는 안 됩니다.

Myozyme이 승인된 이유는 무엇입니까?

인체용 의약품 위원회(CHMP)는 폼페병(알파-글루코시다제 결핍증) 진단이 확인된 환자에서 Myozyme의 이점이 장기 효소 대체 요법에 대한 위험보다 더 크다고 결정했습니다. 위원회는 마이오자임의 시판 허가를 권고했다.

Myozyme에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?

회사는 후기 발병 형태의 환자에서 Myozyme의 효과를 계속 연구할 것입니다.

마이오자임의 안전한 사용을 위한 조치

Myozyme을 만드는 회사는 Myozyme을 투여받는 환자의 항체 발달을 주로 모니터링하고, 모든 폼페병 환자의 레지스트리를 구축하고, 환자의 의사가 이 사실을 알고 있는지 확인함으로써 약이 안전하게 사용되도록 할 계획을 세우고 있습니다. 주입에 대한 가능한 환자 반응.