Zalmoxis - 유전자 변형 림프구란 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
잘목시스는 부분적합 기증자로부터 조혈모세포이식(HSCT, 다른 유형의 혈구로 발달할 수 있는 세포 이식)을 받는 성인 환자의 추가 치료제로 사용되는 약물이다(일명 반수체 이식). 잘목시스는 일부 백혈병 및 림프종과 같은 심각한 혈액암으로 인해 반수체 이식을 받은 환자에게 사용됩니다. 이식을 받기 전에 환자는 암세포와 면역계 세포를 포함하여 골수에서 기존 세포를 제거하는 치료를 받게 됩니다. 잘목시스는 이식 후 환자의 면역 체계를 회복하는 데 도움이 됩니다.
잘목시스는 '체세포치료제'라고 불리는 첨단 치료제의 일종으로, 세포나 조직을 조작해 질병을 치료, 진단, 예방할 수 있도록 하는 일종의 의약품이다. 잘목시스에는 유전적으로 변형된 T 림프구(백혈구의 일종)가 포함되어 있습니다1. 잘목시스를 얻기 위해 이식 기증자 T 세포를 이식의 나머지 세포에서 분리합니다. 그런 다음 이 T 림프구는 "자살 유전자"를 포함하도록 유전적으로 변형됩니다.
잘목시스는 조혈모세포이식(HSCT) 환자가 적어 2003년 10월 20일 희귀의약품(희귀질환 치료제)으로 지정됐다.
1 인간 저친화성 신경 성장 인자 수용체(ΔLNGFR) 및 단순 포진 I 바이러스 티미딘 키나제(HSV-TK Mut2)의 절단된 형태를 인코딩하는 레트로바이러스 벡터가 있는 유전자 변형 동종 T 림프구.
Zalmoxis는 어떻게 사용됩니까 - 유전자 변형 림프구?
잘목시스는 처방전이 있어야만 구할 수 있으며 조혈모세포이식(HSCT)을 이용한 혈액암 치료 경험이 있는 의사의 감독하에 치료를 받아야 한다.
잘목시스는 환자 맞춤형 의약품으로 준비되어 있으며 이식 후 21-49일의 기간 후에 투여되지만 이식으로 환자의 면역 체계가 회복되지 않고 환자가 질병이 발병하지 않은 경우에만 투여됩니다. 대 숙주(이식은 이식된 세포가 신체를 공격할 때 발생).
Zalmoxis는 순환 T 세포가 특정 수준에 도달할 때까지 최대 4개월 동안 매달 20-60분 동안 정맥 주입(점적)으로 제공됩니다. Zalmoxis의 용량은 환자의 체중에 따라 다릅니다.
자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Zalmoxis - 유전자 변형 림프구는 어떻게 작동합니까?
이식 후 투여하면 잘목시스는 환자가 면역 체계를 구축하는 데 도움이 되므로 감염으로부터 보호하는 데 도움이 됩니다. 그러나 잘목시스의 T 세포는 때때로 환자의 몸을 공격하여 이식편대숙주병을 일으킬 수 있습니다.잘목시스의 T 세포는 자살 유전자를 가지고 있어 간시클로비르와 발간시클로비어 약물에 감수성을 갖게 됩니다.환자가 질병에 걸리면 이식편- 대숙주병인 경우 자살 유전자가 있는 T 림프구를 죽이는 간시클로비르 또는 발간시클로비르를 투여하여 질병을 치료하고 추가 발병을 예방합니다.
연구 기간 동안 잘목시스(Zalmoxis - Genetically Modified Lymphocytes)가 보여준 이점은 무엇입니까?
잘목시스는 심각한 혈액암으로 인해 반수동일한 이식을 받은 30명의 환자를 대상으로 한 주요 연구에서 연구되었습니다. 이 연구에서 Zalmoxis는 다른 치료법과 비교되지 않았습니다. 효과의 주요 척도는 T-림프구의 혈중 농도로 측정한 면역 체계의 회복이었다.잘목시스 투여 환자의 77%(30명 중 23명)에서 면역 체계가 회복되었고 이식편대숙주병이 발생하였다. 이후 간시클로비르 또는 발간시클로비르를 단독으로 또는 다른 약물과 함께 투여받은 10명의 환자에서 발생했습니다. 10명의 환자 모두 이식편대숙주병에서 회복되었습니다.
본 연구의 데이터는 두 번째 진행 중인 연구의 데이터와 결합되었으며 잘목시스로 치료받은 37명의 환자(본 연구의 23명, 진행 중인 연구의 14명)의 생존율을 140명의 환자 데이터베이스의 생존율과 비교했습니다. 과거에 반수동일한 이식을 받은 적이 있습니다. 1년 후 생존한 환자의 비율은 잘목시스를 투여받은 환자의 경우 51%인 반면 잘목시스를 투여받지 않은 환자의 경우 34-40%였다.
Zalmoxis - 유전자 변형 림프구와 관련된 위험은 무엇입니까?
잘목시스의 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 급성 이식편대숙주병(이식 후 약 100일 이내에 발생하는 상태)입니다. Zalmoxis를 사용할 때 이 상태는 ganciclovir 또는 valganciclovir로 치료할 수 있습니다. 면역체계가 회복된 환자에게는 잘목시를 사용해서는 안 된다. 또한 이미 치료가 필요한 이식편대숙주 질환이 발생한 환자에게 사용해서는 안 됩니다.잘목시스에서 보고된 제한 및 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Zalmoxis - 유전자 변형 림프구가 승인된 이유는 무엇입니까?
Zalmoxis는 심각한 혈액암으로 인해 반수체 이식을 받은 환자의 면역 체계를 회복시키는 데 도움이 되는 것으로 나타났습니다. 이 환자들은 치료 옵션이 제한되어 있고 예후가 좋지 않습니다. Zalmoxis의 안전성 프로파일은 허용 가능한 것으로 간주됩니다. 주요 위험은 이식편 대 숙주 질환이지만 이것은 잘목시스에 존재하는 T 림프구를 죽이는 간시클로비르 또는 발간시클로비어로 성공적으로 치료될 수 있습니다. FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 더 많은 데이터가 필요하지만 결정 그 정도를 판단하기 위해 잘목시스의 장점이 위험성을 상회하고 EU에서 사용 승인을 권장했습니다.잘목시스는 "조건부 승인"을 받았습니다. 매년 European Medicines Agency는 사용 가능한 모든 새로운 정보를 검토하고 이에 따라 이 요약이 업데이트됩니다.
Zalmoxis에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
잘목시스는 '조건부 승인'을 받았기 때문에 잘목시스를 판매하는 회사는 고위험 급성 백혈병 환자를 대상으로 진행 중인 연구 결과를 제공할 예정이다. 이 연구는 반수체 이식 후 잘목시스로 치료한 후 T 세포를 포함하는 반수체 이식 후 시클로포스파미드(이식대숙주 질환을 예방하는 약물)로 치료하는 경우와 T 세포가 없는 반수체 이식을 비교합니다.
Zalmoxis - Genetically Modified Lymphocytes의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
잘목시스를 판매하는 회사는 이식편대숙주병 등의 위험성과 약의 올바른 사용법에 대한 자세한 정보와 함께 의료 전문가를 대상으로 한 교육 자료를 제공하고 모든 환자의 데이터도 수집할 예정이다. 등록을 완료하고 약물의 장기적인 안전성과 효능을 연구하기 위해 치료 후 진행 상황을 모니터링합니다.
잘목시를 안전하고 효과적으로 사용하기 위해 의료인 및 환자가 지켜야 할 권고사항 및 주의사항도 제품특성 요약 및 포장리플릿에 기재되어 있다.
Zalmoxis에 대한 기타 정보 - 유전자 변형 림프구
Zalmoxis EPAR의 전체 버전은 FDA 웹사이트를 참조하십시오. ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / 유럽 공공 평가 보고서. 잘목시스 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함됨)를 읽거나 의사 또는 약사에게 문의하십시오.
잘목시스 희귀의약품 위원회 의견 요약은 식품의약품안전청 웹사이트 ema.europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare Disease 지정
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