Replagal이란 무엇입니까?
Replagal은 활성 물질 agalsidase alfa를 포함하는 주입 용액입니다.
Replagal은 무엇에 사용됩니까?
Replagal은 희귀 유전 질환인 파브리병 환자를 치료하는 데 사용됩니다.
이 질병으로 고통받는 환자는 효소 알파-갈락토시다제 A가 결핍되어 있습니다. 이 효소는 일반적으로 지질 글로보트리아오실세라마이드(Gb3)를 분해합니다. 이 효소가 없으면 Gb3가 분해되지 않고 세포에 축적됩니다(예: 해당 세포) 신장.
파브리병 환자는 신부전, 심장 문제 및 뇌졸중과 같은 심각한 질병을 포함하는 광범위한 증상을 가질 수 있습니다.
파브리병 환자가 적어 '희귀병'으로 분류돼 2000년 8월 8일 레플라갈이 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
Replagal은 어떻게 사용됩니까?
Replagal은 Fabry 질환 또는 기타 유전성 대사 질환 치료를 전문으로 하는 의사의 감독하에 투여되어야 합니다. 체중 1kg당 0.2mg을 2주마다 40분간 정맥주사로 투여하며, 소아에 대한 Replagal 투여의 효과가 일부 연구에서 조사되어 7세에서 7세까지의 소아에게 사용할 수 있다고 제안되었습니다 같은 용량으로 18년. 심각한 신장 문제가 있는 환자는 치료에 대한 반응이 낮습니다. Replagal은 장기간 사용하기 위한 것입니다.
Replagal은 어떻게 작동합니까?
Replagal은 환자에게 부족한 효소를 제공하는 효소 대체 요법으로, 파브리병 환자에게 부족한 인간 효소 알파-갈락토시다아제 A를 대체하기 위한 것입니다. Replagal의 활성 물질인 agalsidase alfa는 '재조합 DNA 기술'이라는 방법으로 생성된 인간 효소의 사본입니다. 효소는 효소를 생산할 수 있는 유전자(DNA)를 받은 세포에 의해 만들어집니다. . 이 대체 효소는 Gb3의 분해를 촉진하여 세포에 축적되는 것을 방지합니다.
Replagal은 어떻게 연구되었습니까?
Replagal은 총 40명의 남성 환자를 대상으로 한 2건의 임상 연구에서 연구되었습니다. Replagal은 위약(가짜 치료)과 비교되었습니다. 한 연구에서는 통증에 대한 효과가 측정되었고 다른 연구에서는 좌심실(심근)에서 Gb3 제거에 대한 효과가 조사되었으며 15명의 여성 환자(보인자)에 대한 연구도 수행되었습니다.
Replagal은 또한 6세 반에서 18세 사이의 어린이 24명을 대상으로 연구되었습니다.
연구 기간 동안 Replagal이 보여준 이점은 무엇입니까?
치료 6개월 후, Replagal은 위약(가짜 치료)을 받은 환자와 비교하여 치료 환자의 통증을 유의하게 감소시켰습니다. Replagal은 좌심실 질량을 평균 11.5g 감소시킨 반면 위약으로 치료한 환자는 21.8g 증가했습니다. 이러한 결과는 질병의 증상이 개선되거나 질병이 안정적으로 유지됨을 나타냅니다. 여성에서 그 효과는 남성에서 나타난 결과와 비슷했습니다. 6개월 동안 Replagal 치료를 받은 어린이는 심장 질량의 증가를 나타내지 않았고 혈액 Gb3 수준이 감소했습니다.
Replagal과 관련된 위험은 무엇입니까?
가장 흔한 부작용(연구 기간 동안 환자 10명 중 1명 이상에서 나타남)은 약물 자체보다는 주입으로 인해 발생하며 주로 오한, 두통, 메스꺼움, 발열(발열), 안면 홍조 및 피로( 피로), 일반적으로 심각하지 않습니다. 기타 매우 흔한 부작용으로는 통증 및 불편함이 있습니다. 소아에서 보고된 부작용은 성인에서 보고된 것과 유사합니다. Replagal에서 보고된 전체 부작용 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오. .
Replagal을 복용하는 환자는 항체(치료를 손상시킬 수 있는 Replagal에 대한 반응으로 생성된 단백질)가 발생할 수 있습니다.
Replagal은 agalsidase alfa 또는 기타 약 성분에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 사람에게 사용해서는 안 됩니다.
Replagal이 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용 의약품 위원회(CHMP)는 파브리병 환자의 경우 Replagal 치료가 장기적으로 임상적 이점을 제공할 수 있다고 결정했습니다. CHMP는 Replagal의 이점이 위험보다 크다고 판단하고 해당 의약품에 대한 판매 허가를 받을 것을 권장했습니다.
Replagal은 희귀 질환을 치료하는 데 사용되기 때문에 약에 대한 자세한 정보를 얻을 수 없었기 때문에 "예외적인 상황에서" 승인되었습니다. 유럽의약청(EMEA)은 매년 이용 가능한 새로운 정보를 검토하며 이 요약은 필요한 경우 업데이트됩니다.
Replagal에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
Replagal을 만드는 회사는 주로 5년간의 치료, 기타 용량, 유지 용량 및 어린이 연구에서 결과를 얻기 위해 약에 대한 추가 연구를 수행할 것입니다.
Replagal에 대한 추가 정보
2001년 8월 3일에 유럽 위원회는 TKT Europe AB에 유럽 연합 전역에서 유효한 Replagal에 대한 "판매 허가"를 부여했습니다. "판매 허가"는 2006년 8월 3일에 갱신되었습니다. Replagal의 고아 상태 등록을 보려면 여기를 클릭하십시오.
Replagal EPAR의 전체 버전을 보려면 여기를 클릭하십시오.
이 요약의 마지막 업데이트: 2007년 2월
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