Translarna - ataluren이란 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
Translarna는 활성 물질인 아탈루렌을 함유한 약입니다. 걸을 수 있는 5세 이상의 환자에서 Duchenne 근이영양증의 치료에 사용됩니다. 뒤셴 근이영양증은 점차적으로 근육 기능의 약화와 상실을 유발하는 유전 질환입니다. Translarna는 디스트로핀 유전자의 특정 유전적 결함('넌센스 돌연변이'라고 함)으로 인한 뒤센 이영양증 환자의 소규모 그룹에 사용됩니다. 뒤셴 근이영양증 환자가 적어 '희귀병'으로 분류돼 2005년 5월 27일 트란스라르나가 '희귀질환 치료제'로 지정됐다.
Translarna는 어떻게 사용됩니까?
Translarna는 처방전이 있어야만 구할 수 있으며 Duchenne / Becker 근이영양증 관리에 경험이 있는 전문 의사가 치료를 시작해야 합니다. Translarna로 치료를 시작하기 전에 환자는 혈액 검사를 통해 질병이 넌센스 돌연변이에 의한 것이며 따라서 Translarna 치료에 적합한지 확인해야 합니다. Translarna는 과립(100, 250 및 1 000 mg)으로 제공되어 액체 또는 반고체 식품(예: 요구르트)과 혼합하여 입으로 섭취할 수 있습니다. Translarna는 아침에 10mg/kg(체중 킬로그램당 10mg), 정오에 10mg/kg, 저녁에 20mg/kg(총 40mg)의 권장 용량으로 하루 3번 복용합니다. mg / kg). 자세한 내용은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Translarna - ataluren은 어떻게 작동합니까?
Duchenne 근이영양증 환자는 근육에서 발견되는 단백질인 디스트로핀이 결핍되어 있습니다. 이 단백질은 수축과 이완 동안 근육이 손상되지 않도록 보호하기 때문에 Duchenne 근이영양증 환자의 경우 근육이 손상되어 시간이 지남에 따라 기능을 잃습니다. Duchenne 근이영양증은 여러 유전적 이상으로 인해 발생할 수 있습니다.Translarna는 정상적인 디스트로핀 단백질의 생산을 조기에 차단하여 더 짧은 모양의 디스트로핀 단백질을 생성할 수 없는 디스트로핀 유전자의 특정 결함(무의미한 돌연변이라고 함)의 존재로 인해 질병이 발생한 환자에게 사용됩니다. 제대로 작동합니다. Translarna는 세포에 존재하는 단백질 생산 장치가 결함을 치료하여 세포가 기능성 디스트로핀 단백질을 생산할 수 있도록 함으로써 이러한 환자에게 작용합니다.
연구 기간 동안 Translarna - ataluren은 어떤 이점을 보여주었습니까?
Translarna는 걸을 수 있는 Duchenne 근이영양증 환자 174명을 대상으로 한 주요 연구에서 연구되었으며, 이 연구에서 Translarna의 두 가지 용량(매일 40mg/kg 및 80mg/kg)을 위약(모의 치료)과 비교했습니다. 효과는 치료 48주 후 환자가 6분 동안 걸을 수 있는 거리의 변화였습니다. 연구에서 수집한 모든 데이터의 결과에 대한 초기 분석에서 Translarna로 치료받은 환자와 위약으로 치료받은 환자가 이동한 거리에 유의미한 차이가 없음을 보여주었지만 추가 분석에서는 위약군과 비교한 40mg/kg의 Translarna: 48주간의 치료 후 매일 40mg/kg의 Translarna로 치료받은 피험자는 위약으로 치료받은 환자보다 평균 31.3미터 더 걸을 수 있었습니다. 이러한 저용량의 유익한 효과는 환자의 일상 활동과 직접적으로 관련된 매개변수를 포함한 다른 효능 매개변수의 개선으로도 입증되었으며 고용량(80mg/kg/일)에서는 개선이 관찰되지 않았습니다.
Translarna - ataluren과 관련된 위험은 무엇입니까?
Translarna의 가장 흔한 부작용(10명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 메스꺼움, 구토 및 두통입니다. Translarna는 정맥 주사 시 아미노글리코사이드로 알려진 특정 항생제와 함께 사용해서는 안 됩니다. Translarna에 보고된 부작용 및 제한 사항의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Translarna - ataluren이 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Translarna의 이점이 위험보다 더 크다고 결정하고 EU에서 사용 승인을 권고했습니다. 이용 가능한 제한된 데이터와 최고 용량의 이점이 아니라는 사실에도 불구하고 1일 80mg/kg의 경우, CHMP는 40mg/kg의 Translarna 1일 용량이 질병 진행을 지연시키는 것으로 나타났으며 안전성 프로파일이 우려의 이유가 아니라는 의견이었습니다. 위원회는 또한 Duchenne 근이영양증 및 이 질환을 가진 환자의 만족스럽지 못한 의료 수요 Translarna는 ""조건부 승인"을 받았습니다. 이는 향후 해당 의약품에 대한 더 많은 정보가 제공될 것이며 회사에서 제공해야 함을 의미합니다. 매년 European Medicines Agency는 사용 가능한 새로운 정보를 검토하고 이에 따라 이 요약이 업데이트됩니다.
Translarna - ataluren의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치가 취해지고 있습니까?
Translarna를 최대한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Translarna의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다. 추가 정보는 위험 관리 계획 요약에서 찾을 수 있습니다.
Translarna - ataluren의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
Translarna를 최대한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Translarna의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다. 추가 정보는 위험 관리 계획 요약에서 찾을 수 있습니다.
Translarna - 아탈루렌에 대한 추가 정보
2014년 7월 31일 유럽 위원회는 유럽 연합 전역에서 유효한 Translarna에 대한 "판매 허가"를 발행했습니다. Translarna 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사 또는 약사와 상담하십시오. Translarna에 대한 희귀의약품 위원회 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다: ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation 이 요약의 최종 업데이트: 08-2014
이 페이지에 게시된 Translarna - ataluren에 대한 정보는 최신 정보가 아니거나 불완전할 수 있습니다. 이 정보를 올바르게 사용하려면 고지 사항 및 유용한 정보 페이지를 참조하십시오.