Holoclar는 무엇이며 무엇에 사용됩니까?
Holoclar는 홍채(눈의 착색된 부분)를 둘러싸고 있는 투명한 막인 각막 표면(상피)의 손상된 세포를 대체하는 데 사용되는 줄기 세포를 포함하는 치료법입니다. 안구 화상(화학적 화상 포함)으로 인한 중등도에서 중증의 윤부 줄기 세포 결핍증이 있는 성인 환자에게 사용됩니다. 이 상태의 환자는 손상되고 노화되는 외부 각막 세포를 대체하여 일반적으로 각막 재생 과정에 개입하는 윤부 줄기 세포의 수가 충분하지 않습니다. 홀로클라란 '조직공학제품'이라 불리는 첨단 치료 의약품의 일종으로, 환자의 각막 변연부(각막 모서리)에서 채취한 세포를 실험실에서 배양해 사용할 수 있도록 하는 일종의 의약품이다. 표면 손상 각막을 복구합니다. 변연줄기세포 결핍증 환자가 적어 '희귀질환'으로 분류돼 2008년 11월 7일 홀로클라를 '희귀질환 치료제'로 지정했다.
Holoclar는 어떻게 사용됩니까?
Holoclar는 적절하게 훈련되고 자격을 갖춘 안과 의사가 병원 환경에서만 사용해야 하며, 윤부 세포가 의약품 제조에 사용된 환자에게만 제공되어야 합니다. 치료의 첫 번째 단계에서는 병원 환경에서 환자에게서 건강한 윤부 조직의 작은 피판(크기 1-ˆ "2 mm2)을 제거하고 같은 날 의약품 제조업체로 보냅니다. 그 후 조직 세포는 실험실에서 배양하고 수술 날짜가 확정될 때까지 냉동합니다. 해동된 세포는 섬유소라는 단백질로 구성된 막에서 성장시켜 Holoclar를 만드는 데 사용됩니다. 세포와 막으로 구성된 Holoclar는 병원으로 다시 보내져 수술의 일환으로 환자의 눈에 즉시 이식됩니다. 윤부 조직 채취 후 환자는 "안구 감염"을 예방하기 위해 항생제로 치료해야 합니다. 수술 후 환자는 항생제와 적절한 항염증제 치료를 받아야 합니다.홀로클라는 1회 치료만을 목적으로 하며, 주치의가 필요하다고 판단하면 반복 치료가 가능합니다.자세한 내용은 요약을 참조하십시오. 제품(EPAR에도 포함됨).
Holoclar는 어떻게 작동합니까?
Holoclar의 활성 물질은 각막 표면에서 채취한 세포와 실험실에서 성장한 윤부 줄기 세포를 포함하는 환자의 윤부 세포입니다. Holoclar를 사용하기 전에 손상된 눈의 각막 표면에서 손상된 조직을 제거해야 하며, 일단 눈에 이식되면 Holoclar 각막 세포는 각막 표면을 대체하는 데 도움이 되며 윤부 줄기 세포는 새로운 세포의 저장소 역할을 지속적으로 수행합니다. 각막을 재생
연구 기간 동안 Holoclar는 어떤 이점을 보여 주었습니까?
과거 임상 데이터를 사용한 후향적 연구의 일환으로 Holoclar는 화상으로 인한 중등도에서 중증 윤부 줄기 세포 결핍증이 있는 개인의 안정적인 각막 표면 재생에 효과적인 것으로 나타났습니다. 연구된 환자 104명 중 75명에서(72%에 해당), 표면 결함이 없고 새로운 혈관의 제한된 침습이 있거나 없는 안정적인 각막 표면의 존재를 기반으로 합니다(전형적인 특징 윤부 줄기 세포 결핍증). 또한 통증과 염증을 포함한 환자의 증상이 감소하고 시력이 개선되었습니다.
Holoclar와 관련된 위험은 무엇입니까?
Holoclar의 가장 흔한 부작용(10명 중 1명 이상에 영향을 미칠 수 있음)은 안검염(눈꺼풀의 염증)입니다. 부작용 및 제한 사항의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
Holoclar가 승인된 이유는 무엇입니까?
FDA의 인체용 의약품 위원회(CHMP)는 Holoclar 치료가 화상으로 인한 중등도에서 중증 윤부 줄기 세포 결핍증 환자의 건강한 각막 표면을 회복하고 증상과 시력을 개선하는 것은 물론 효과가 있다고 판단했습니다. 중등도에서 심각한 형태의 줄기 세포 결핍은 치료하지 않으면 심각한 시력 저하 또는 시력 상실을 초래할 수 있는 심각한 상태를 나타냅니다. 위험 및 EU에서의 사용 승인을 권장합니다 Holoclar의 이점/위험 균형에 대한 결론은 두 개의 후향적 연구(과거 임상 데이터를 사용하여 수행됨)의 결과를 기반으로 합니다. 회사는 전향적 연구(연구 과정 동안의 결과를 기록함)에서 추가 데이터를 사용할 수 있도록 할 것입니다. 따라서 Holoclar는 "조건부 승인"을 받았습니다. 이는 해당 의약품에 대한 더 많은 정보가 향후 제공될 것임을 의미하며, 회사는 이를 제공해야 합니다. 매년 유럽 의약품청(European Medicines Agency)은 이용 가능한 새로운 정보와 이 요약을 검토할 것입니다. 따라 업데이트됩니다.
Holoclar에 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
"홀로클라에 대한 조건부 승인이 이루어졌기 때문에 홀로클라를 판매하는 회사는 약에 대한 추가 데이터를 제공할 것입니다. 특히 회사는 전향적 임상 연구에서 사용할 수 있는 홀로클라의 위험 및 이점에 대한 데이터를 만들 것입니다."
Holoclar의 안전하고 효과적인 사용을 보장하기 위해 어떤 조치를 취하고 있습니까?
Holoclar를 최대한 안전하게 사용할 수 있도록 위험 관리 계획이 개발되었습니다. 이 계획에 따라 의료 전문가와 환자가 따라야 할 적절한 예방 조치를 포함하여 Holoclar의 제품 특성 요약 및 패키지 전단지에 안전 정보가 추가되었습니다. 또한 Holoclar를 만드는 회사는 연구 종료시 환자 선택 및 모니터링에 대한 정보와 부작용보고에 대한 정보를 포함하여 의약품의 안전한 사용에 대한 교육 자료를 의료 전문가에게 제공할 예정입니다. 치료 대상자 추가 정보는 위험 관리 계획 요약에서 찾을 수 있습니다.
홀로클라에 대한 추가 정보
2015년 2월 17일 유럽 위원회는 유럽 연합 전역에서 유효한 Holoclar에 대한 "판매 허가"를 부여했습니다. Holoclar 요법에 대한 자세한 내용은 패키지 전단지(EPAR에 포함)를 읽거나 의사 또는 약사와 상담하십시오. Holoclar에 대한 희귀의약품 위원회의 의견 요약은 FDA 웹사이트에서 볼 수 있습니다: ema.Europa.eu/Find Medicine / Human Medicines / Rare disease designation 이 요약의 마지막 업데이트: 02-2015.
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