자베스카란?
Zavesca는 활성 물질 miglustat를 함유한 약으로 백색 100mg 캡슐로 제공됩니다.
Zavesca는 무엇에 사용됩니까?
자베스카는 신체가 지방을 대사하는 방식에 영향을 미치는 두 가지 희귀 유전 질환을 치료하는 데 사용됩니다. 두 질환 모두 지방 물질(글루코스핑고지질)이 체내에 축적되게 합니다. Zavesca는 다음과 같은 경우에 사용됩니다.
- 경증에서 중등도 형태의 제1형 고셔병이 있는 성인. 그것으로 고통받는 환자는 효소(글루코세레브로시다제)가 부족합니다. 이 결핍은 신체의 다양한 부분(예: 비장, 간, 뼈)에 일종의 글리코스핑고지질(글루코실세라마이드)이 축적됩니다. Zavesca는 주입에 의한 표준 효소 대체 요법(ERT) 치료에 적합하지 않은 환자에게 사용됩니다. (정맥에 한 방울씩);
- Niemann-Pick type C 질환이 있는 성인, 청소년 및 어린이는 glycosphingolipid가 뇌 및 신체의 다른 부분 내의 세포에 축적되는 치명적인 질병입니다. Zavesca는 질병의 "신경학적" 증상(증상에 영향을 미치는 이러한 증상에는 조정 상실, 시력을 손상시킬 수 있는 "단속"(급속) 안구 운동으로 인한 문제, 발달 지연, 삼키기 어려움, 근긴장도 증가, 발작 및 학습 장애 등이 있습니다.
이 질병에 걸린 환자의 수가 적기 때문에 "희귀"로 간주되어 Zavesca는 2000년 10월 18일에 1형 고셔병에 대해, 10월 16일에 "희귀 의약품"으로 지정되었습니다. , Niemann-Pick C형 질환의 경우.
약은 처방전이 있어야만 구할 수 있습니다.
자베스카는 어떻게 사용되나요?
자베스카 치료는 고셔병 또는 니만-픽 C형 질환 관리에 경험이 있는 의사가 시작하고 모니터링해야 합니다.
제1형 고셔병 환자의 치료를 위한 권장 시작 용량은 1캡슐을 1일 3회 경구 투여하는 것이다. Niemann-Pick type C 질환의 경우 권장 용량은 성인 및 청소년 환자에게 1일 3회 2캡슐입니다. 거기
복용량은 12세 미만 어린이의 체중과 키에 따라 다릅니다. Zavesca는 음식과 함께 또는 음식 없이 복용할 수 있습니다.
신장 문제가 있는 환자와 설사가 발생한 환자에서는 적어도 일시적으로 용량을 줄여야 합니다. 간 문제가 있는 환자에 대한 약에 대한 연구는 수행되지 않았습니다. 자세한 내용은 제품 특성 요약(EPAR에 포함)을 참조하십시오.
자베스카는 어떻게 작동합니까?
자베스카의 활성 물질인 미글루스타트는 글루코실세라마이드 합성효소라는 효소의 작용을 억제합니다. 이 효소는 글리코스핑고지질 생성의 첫 번째 단계의 일부입니다. 미글루스타트는 이 효소의 작용을 방지함으로써 세포에서 글리코스핑고지질 생성을 감소시킬 수 있습니다. 1형 고셔병의 증상을 늦추거나 예방하고 C형 니만픽병의 증상을 줄여야 합니다.
Zavesca는 어떻게 연구되었습니까?
경증에서 중등도의 제1형 고셔병 치료에 대한 자베스카의 효능은 효소 대체 요법을 받을 수 없거나 받고 싶지 않은 28명의 환자를 대상으로 한 한 주요 연구에서 연구되었습니다. 연구의 주요 부분은 1년 동안 지속되었습니다. 이 연구는 자베스카가 간과 비장의 부피에 미치는 영향과 헤모글로빈 농도(적혈구에서 발견되는 단백질)와 같은 혈액 수치에 영향을 미치는지 여부를 측정하는 것을 목표로 2년 동안 계속 복용했습니다. 몸 전체에 산소를 운반하는 세포) 및 혈소판 수(혈액 응고에 참여하는 성분).
Niemann-Pick type C 질환에 대해 Zavesca의 효과는 31명의 환자를 포함하는 한 주요 연구에서 연구되었으며 이 중 12명은 12세 미만이었습니다. 1년 후 환자의 수평 단속적 안구 운동 빈도의 변화를 주요 효과로 측정하였으며, 환자의 삼키는 능력 및 지적 기능을 비롯한 기타 신경학적 증상도 함께 조사하였다. 최대 5년 반 동안 치료를 받았습니다. "자베스카로 치료받은 66명의 환자에 대한 설문조사도 수행되었습니다."
연구 기간 동안 Zavesca가 보여준 이점은 무엇입니까?
제1형 고셔병 연구에서 1년 후 간 부피는 12%, 비장 부피는 19% 감소했습니다. 헤모글로빈 농도는 데시리터당 평균 0.26g 증가했으며 혈소판 수는 밀리리터당 829만 개 증가했습니다. Zavesca의 유익한 효과는 3년의 지속적인 치료 기간 동안 변함이 없었습니다.
Niemann-Pick type C 질환에 대한 연구에서 안구 운동의 개선은 자베스카를 투여한 환자와 투여하지 않은 환자에서 유사했습니다. 그러나 이 약으로 치료받은 환자에서 삼키는 능력과 지적 기능이 개선되는 징후가 있었습니다. 조사 결과, 약 4분의 3 정도의 환자에서 이 약이 증상의 악화 정도를 안정화시키거나 감소시키는 것으로 나타났다.
Zavesca와 관련된 위험은 무엇입니까?
Zavesca와 관련된 가장 흔한 부작용(환자 10명 중 1명 이상에서 나타남)은 체중 감소, 떨림, 설사, 고창 및 복통(위통)입니다. Zavesca로 보고된 부작용의 전체 목록은 패키지 전단지를 참조하십시오.
자베스카는 미글루스타트 또는 기타 성분에 과민증(알레르기)이 있을 수 있는 환자에게 사용해서는 안 됩니다.
Zavesca가 승인된 이유는 무엇입니까?
인체용 의약품 위원회(CHMP)는 효소 대체 요법(ERT)으로 치료할 부적합한 성인 환자의 경증 또는 중등도 1형 고셔병의 경구 치료에 대한 자베스카의 이점이 위험보다 더 크다고 결정했습니다. Niemann-Pick type C 질환이 있는 성인 및 소아 환자의 진행성 신경학적 징후 따라서 위원회는 Zavesca에 대한 시판 허가를 권고했습니다.
Zavesca는 희귀 질환이므로 약에 대한 완전한 데이터를 얻을 수 없었기 때문에 "예외적인 상황에서" 승인되었습니다. 유럽의약청(EMEA)은 그 동안 입수할 수 있는 새로운 데이터를 매년 검토하고 필요한 경우 이 요약을 업데이트합니다.
Zavesca에 대해 아직 어떤 정보가 기다리고 있습니까?
Zavesca를 만드는 회사는 1형 고셔병과 관련하여 제품의 효능 및 안전성에 대한 다음 연구를 완료하기 위해 착수했습니다.
- 의사에게 Zavesca 사용에 대해 알리고 환자가 의약품의 안전성 측면을 보고하도록 하는 시판 후 프로그램
- 이미 임상 시험에 참여하고 있는 환자에 대한 후속 연구, 약물의 안전성 및 효능 평가를 지속하고 질병의 신경학적 측면에 대한 더 많은 피드백 제공
- 효소 대체 요법 후 자베스카로 전환한 환자에서 자베스카의 효능 및 안전성에 대한 연구;
- 고셔병에 관한 유럽 실무 그룹(EWGGD)과 공동으로 수행한 질병의 자연사에 대한 추가 연구.
Zavesca에 대한 기타 정보:
2002년 11월 20일 유럽 위원회는 유럽 연합 전역에서 유효한 Zavesca에 대한 "마케팅 승인"을 Actelion Registration Ltd에 부여했습니다. "마케팅 승인"은 2007년 11월 20일에 갱신되었습니다.
Zavesca의 희귀의약품 상태에 대한 기록을 보려면 클릭하십시오. 여기 (제1형 고셔병의 경우) e 여기 (Niemann-Pick type C 질환의 경우).
Zavesca EPAR의 전체 버전을 보려면 여기를 클릭하십시오.
이 요약의 마지막 업데이트: 2009년 1월 1일
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